三个主要的趋势在2020年心脏药物发现

毫无疑问,我们会记得2020年COVID-19大流行。生物制药和医疗保健领域,重点是坚定的迅速发展,诊断,治疗和疫苗,可以大规模生产。但在雷达下,其他生命科学领域一直在推动,其中心脏领域。

虽然心血管治疗市场稳步增长在过去的几十年中患病率和意识发展,该领域已经落后时投资和创新。这可能是由于临床试验的高成本和明显的缺乏成功为市场带来新的药物。2019年,例如,肿瘤初创公司所吸引10倍比他们的心血管风险资本(56亿美元和5.43亿美元)。虽然有很多原因投资差,主要是采用精密肿瘤学。科学已经积累了更深层次的理解癌症生物学经过多年的基础研究,允许生物制药公司开发和提供治疗的患者群体最有可能的反应。这种联系在功效试验减少失败的风险。类似的生物转化平台已经开始出现在心脏疾病领域。这些技术是为了帮助心脏肿瘤药物发现的后尘精度。

尽管2020年的挫折,有多乐观对心脏药物发现的进展。下面是一个回顾的一些主要发展于2020年爆发时,他们的意思是心脏医学的未来。

1。成功与失败在读数III期试验

在2020年,我们看到了巨大的临床和经济成功的心脏空间,并列在一起的实例试验失败,提醒我们挑战这个领域。

成功:BMS信号心脏治疗的高价值13.1美元收购MyoKardia

2020年最重要的发展之一是百时美施贵宝公司的13.1美元购买Myokardia。MyoKardia成立于2012年,是一个精密医学应用到心血管疾病的先驱。而不是试图找到一个统一的方法来治疗心脏病在普通人群中,MyoKardia检查特定的心脏肌肉疾病的根本原因,确定共享特定疾病的患者特征子集。这一步的个性化现在在肿瘤学的第二天性,它是成功的。2020年5月,该公司宣布,其关键的第三阶段心脏肌凝蛋白调制器mavacamten临床试验的测试遇到了主要和次要端点,高价收购铺平了道路。

这成功的临床试验结果和有意义的经济回报可能会鼓励更多的资本投资早期心脏的空间,这将使创新者更积极地拓展和应用的技术来解决紧迫的健康问题。

失败:安进削减其损失与Cytokinetics合作后生成的临床资料

虽然MyoKardia兴盛,并不是每一个公司有一个成功的一年。心脏药物开发本质上是昂贵和复杂,导致许多潜在的治疗发展不足。在一个临床试验结果的分析在2006 - 2015之间,只有不到四分之一的心血管二期试验是成功的。第三阶段,成功的概率是55%,第二低的14个疾病领域分析。

2020年10月,安进和Cytokinetics宣布的第三阶段关键试验omecamtiv mecarbil心力衰竭主要终点,但见面没能证明减少心血管死亡。这种混合反应突出了心脏药物开发的复杂性和漏洞,仍然需要填写我们的潜在心脏疾病的知识。有更多的工作需要确定患者群体和适应症药物是最有益的,安进返回心脏的所有权程序回到Cytokinetics,结束其13年生物制药的伙伴关系。

2。投资者接受新兴心血管公司

心血管药物开发已出了名的冗长的、昂贵的和具有挑战性的。换句话说,一个艰难的决定,因为创业的融资。但该行业正进入一个有前途的新时代。除了制药公司的关注增加,风险投资也在不断增加。新兴公司正在不断发展和识别的能力解决该领域的关键问题,如缺乏个性化治疗。2020年,这些公司获得巨大的融资。

●神韵疗法在一系列A2筹资6300万美元融资进一步的基因编辑治疗心脏病。

●小创业公司新生生物科学筹集了400万美元来推进其临床再生医学项目,旨在修复和重建受损的心肌组织。

●在今年晚些时候,BridgeBio制药和迷宫疗法宣布了一项新的合资企业轮廓疗法,联合迷宫的基因驱动方法与BridgeBio药物发现心脏药物发现和临床开发的专业技术能力。这是另一个推动使用精密医学治疗心血管疾病,更大的功效和临床概率。

●塔拉生物系统提出了额外的1000万美元扩大其精度心脏疾病药物发现和开发平台。

3所示。COVID-19增加了全球心血管疾病的范围

2020年,COVID-19心血管医学的景观变化,可能影响未来几十年。12月的第一周,COVID-19正式超过心脏病 在美国的头号杀手。它主导新闻和医院,导致个人延迟或跳过常规预防保健和评估。

暗地里,疾病本身可能导致长期的心血管效应。一篇论文,7月发表在JAMA心脏病100人的一项研究报道,最近刚从COVID-19中恢复过来。只有33%的人需要住院治疗,但60%的迹象心肌炎(心肌炎症)。其他研究显示COVID-19可以引起一连串的心血管疾病,如心律失常、急性冠脉综合征和静脉血栓栓塞。

健康指标和评估研究所(IMHE)预计,到11月30日,COVID-19感染了15%的美国人。全世界的科学家仍在调查这个病毒损害心脏,谁是敏感的和持久的影响。考虑到相当数量的情况下在美国和全球范围内,医疗负担和个人的影响可能是巨大的。

最后一个注意…

可以理解的是,在2020年的研究都集中在COVID-19疗法和疫苗,已经取得了难以置信的进展在压缩时间,强调我们的能力和敏捷性作为一个行业得到必要的治疗病人。我兴奋的未来的医学研究提出这些最新的发现到2021年。这些包括迈向病人个性化和分割。多个心脏研究2020年应用这种方法,把我们更进一步发挥心血管治疗个性化医疗的世界。

Misti Ushio博士的创始CEO塔拉生物系统