非侵入性治疗难治性儿童脑癌

扩散内在脑桥的神经胶质瘤(DIPG)是一种罕见的脑干的儿科癌症,五年存活率为2%。症状迅速发展,由于快速增长的肿瘤,包括头痛、平衡问题,视力,咀嚼和吞咽。目前还没有治愈DIPG和目前的主要治疗使用放射治疗,它可以杀死癌细胞,但会产生严重的副作用。

阿拉巴马州sonodynamic疗法(SDT)是一种非侵入性治疗方法,脑癌,使用超声能量在大脑中产生光和激活sonala - 001的代谢物,SonALAsense专有的静脉5-aminolevulinic酸的配方——一种氨基酸,可以穿过血脑屏障。在这次采访中,188金宝搏备用说话斯图亚特·马库斯博士SonALAsense创始人兼首席医疗官,找出ALA SDT可能是一个更有效的治疗DIPG和复发性胶质母细胞瘤。

凯特·罗宾逊(KR):你能告诉我们关于DIPG吗?这是为什么癌症这么难以诊断和治疗?

斯图亚特·马库斯(SM):DIPG起源于脑干的神经胶质细胞在一个区域称为脑桥和儿童大脑的也许是最令人发指的癌症。而不是成长为一个球形状,像大多数肿瘤,DIPG细胞生长广泛地在脑桥细胞并积极干扰。脑桥控制身体的许多最重要的功能,包括呼吸、血压和心率。

DIPG通常是很难诊断,因为许多通过脑桥神经功能。因此,初期症状可以模糊:复视,口齿不清,难以保持平衡,胳膊或腿软弱,有时头痛。

治疗的挑战中包含名称:整个脑桥异常细胞扩散。因为脑桥是至关重要的,它不能被切除。此外,当前形式的化疗是无效的。唯一的目前的治疗是放疗、生产严重的副作用和不良的结果。DIPG是一个非常积极的癌症,和中位数生存约九个月。

然而,当放疗成功杀死DIPG细胞,孩子们可以迅速恢复部分功能。我们只需要做一个更好的摧毁这些癌症,防止它们再次发生。

基米-雷克南:什么是sonodynamic疗法(SDT)和如何SDT sonala - 001治疗DIPG工作吗?

SM:Sonodynamic疗法是一种非侵入式的、两步疗法提供了一个“智能炸弹”大脑肿瘤细胞。首先,静脉注射药物(sonala - 001)注入到病人。积极分子,aminolevulinic酸(ALA),是一种快速增长的脑部肿瘤积累氨基酸,但正常细胞大多忽视。几小时之内,癌细胞ALA处理成一个光敏分子。

第二步利用mri引导下的聚焦超声(MRgFUS)在肿瘤内生成光,一个名为声致发光的效果。这激活类似光动力治疗的过程(使用光来消除皮肤癌),选择性地杀死肿瘤细胞,同时保留正常的脑细胞。

SonALAsense是现在招聘的审判检查安全、药物动力学和初步疗效sonodynamic疗法使用sonala - 001结合治疗病人诊断为DIPG MRgFUS设备。

基米-雷克南:SDT显示成功与其他癌症的临床试验?

SM:项研究治疗复发胶质母细胞瘤(rGBM),另一个非常致命的癌症,连同其他高档神经胶质瘤。在0/1期临床试验,由神经外科医生纳德Sanai艾薇脑瘤中心的医学博士,巴罗神经学研究所,临床医生交付SDT每个肿瘤的50%。另一半是控制。四天之后,整个肿瘤移除。

2022年神经肿瘤学学会举办的会议上,Sanai报道,肿瘤区域暴露在SDT显示明显大的膜破坏,细胞凋亡(程序性细胞死亡)和其他生物标记物与肿瘤相关的破坏比未经处理的控制。同样重要的是,患者没有dose-limiting毒性或严重不良事件。

SonALAsense现在进行临床试验纽约大学Langone医学中心,克利夫兰诊所,梅奥诊所,MD安德森癌症中心,加州大学旧金山分校,西弗吉尼亚大学,常春藤脑瘤中心建立的最优组合sonala - 001和治疗rGBM MRgFUS。

基米-雷克南:如何SDT高档神经胶质瘤等传统治疗癌症有何不同?

SM:尽管积极的手术和放射治疗,大多数GBM患者存活不超过18个月。肿瘤学家已经发现它几乎不可能完全根除这些肿瘤。因此,他们不断重现。此外,手术和放疗可能会对脑组织造成很大的风险,和病人可以从持续治疗失去认知和运动机能。

相比之下,SDT非侵入性,只有目标肿瘤细胞,留下健康脑组织毫发无损。到目前为止,治疗耐受良好。

此外,阿拉巴马州已经使用多年作为荧光标记在手术期间帮助描绘肿瘤从健康的组织。这个经验表明我们,即使肿瘤暴露多次阿拉巴马州,他们从未开发一个厌恶(阻力)。这可能是因为阿拉巴马州是一个食物来源和侵略性肿瘤需要吃。

这很重要,因为本研究容易复发,病人可以接收多个来保持他们的癌症治疗很长时间了。

基米-雷克南:你如何想象SDT将来在临床实施设置吗?

SM:如上所述,SDT完全非侵入性。我们想象一个门诊手术,患者接受sonala - 001注入,紧接着MRgFUS几小时之后,之后他们就可以恢复正常活动而不用担心中断从严重的副作用。

斯图亚特·马库斯博士是凯特·罗宾逊,助理编辑技术网络。188金宝搏备用