生物工艺和Bioproduction趋势在细胞和基因疗法

细胞和基因疗法治疗人类疾病的良好前景,目前的治疗缺乏。然而,研究和开发过程提供这些治疗诊所是复杂的,包括各种生物工艺和bioproduction所必须完成的步骤和优化,以确保最终产品的安全性和有效性。过程持续改进,以满足日益增长的需求,克服各种意想不到的困难,如COVID-19全球流感大流行的影响供应链和制造在生物技术和生物制药行业的努力。

在这次采访中,188金宝搏备用与尼尔•古德温博士,首席科学官Teknova,更多地了解当前生物工艺和bioproduction趋势在细胞和基因治疗领域。古德温还讨论了COVID-19流感大流行的影响在生物制药领域,突显出该行业联合疫苗的发展做出贡献在这关键时刻。

莫莉·坎贝尔(MC):你已经有20年的工作经验在生物技术和治疗。你能谈谈通过这一次场的演变?

尼尔·古德温(NG):这是一个伟大的20年!人类基因组释放是最具戏剧性的事件之一,在这20年。一旦我们有了人类基因组在我们处理,迅速成长。我们已经看到有针对性的疗法产生了重大的影响在个性化医疗-伊马替尼,埃罗替尼,和新喀斯特抑制剂,在其他肿瘤靶向治疗,。也,第一个immuno-oncology疗法现在积极影响大量的病人——这是很棒的。

能够进入严重的遗传疾病和基因疗法和地址进行基因替代疗法是奇妙的。进展基因病毒载体和病毒性纳米交货导致的快速进步突出COVID-19疫苗。mRNA-based疫苗和病毒性nanoparticle-based基因传递技术验证一个有前途的基因治疗方法正在扩大到罕见的遗传性疾病。大量生产的能力mRNA疫苗证明信使rna治疗和基因治疗的可行性更广泛使用的治疗更广泛的治疗目标和条件。

主持人:您能和我们谈谈一些当前的趋势在生物工艺和bioproduction空间你看到吗?

吴:首先,有一个相当大的生物工艺需求和商业生产的病毒和病毒性向量。这些努力必须支持现在超过1000仅在基因治疗临床开发项目。需要开发更好的个性化过程很容易可伸缩的GMP生产匹配特定的疗法。这一努力将需要实现的新策略,新技术和全球生产能力的提高。这是一个令人兴奋的地方,但有一个很大的发展达到简化流程和优化的能力。

主持人:细胞和基因疗法是关键新兴市场。存在的一些关键挑战是什么在开发这些产品从实验室,通过临床测试和最终授权?

吴:有一个宽广的要求,我将试着缩小他们的一些基本观点。一些自体的细胞疗法需要转基因细胞体外。这种基因改造通常完成病毒载体,和一个至关重要的方面是交付的基因,即。活性药物成分,细胞。需要更高级的慢病毒载体系统安全用于系统性基因传递。

在非细胞基因传递,腺相关病毒(AAV)载体基因传递是应用最广泛的病毒基因传递平台。AAV生产依赖于高效的表达在人类细胞系的质粒编码病毒包装、衣壳和复制的基因,和表达质粒编码基因治疗。之一AAV载体用于基因治疗的缺点是它们通常不能提供更大的基因片段所需的最佳治疗方法。所以,更好的病毒或病毒性基因运载系统是必要的。

反过来,选择最好的细胞制造条件,提供最有效的病毒载体生产是至关重要的。一个关键的挑战是如何扩大规模与再现性和效率。

主持人:我们怎样能克服的挑战,扩大在细胞和基因疗法?

吴:因为治疗程序都不同,有适应过程个人项目是至关重要的。一些策略集中在基因传递到细胞自体或同种异体细胞成为扩展和移植到病人。相比之下,其他策略需要直接交付的病毒患者或病毒性基因治疗产品。在病毒基因传递,匹配最合适的病毒实现最佳目标组织取向是至关重要的。到目前为止,AAV已经成功应用在两个fda批准的基因疗法,许多先进的临床试验。传统上,很少有可用AAV血清型基因传递。然而,现在我们可以使用定向进化的方法来操作和生成AAV衣壳,有更好的目标组织和减少宿主免疫原性取向。

关于AAV生产、病毒的纯化过程需要优化,这是一个Teknova的焦点。我们条码不同AAV血清型与特定的流程来实现更高的纯度和病毒载体的收益率。

主持人:COVID-19如何影响生物技术部门吗?

吴:COVID-19动机和联合生物技术领域。它仍然是一个巨大挑战的全球努力得到迅速解决和协作。字段出现更多的协作,几乎欢呼一次竞争公司和实验室。Teknova经验通过重组和提供GMP病毒传输媒体COVID-19测试和为全球研究社区提供研究试剂和定制的GMP生产产品。这种转变是逐步灌输自豪感。

MC:你如何想象生物技术部门将改变未来几年?有什么地区,除了细胞和基因疗法,能激发你的吗?

吴:生物技术部门的态度是积极和自信比20年前,和这种精神使我们能够解决被认为无法解决的问题。

最令人兴奋的生物技术发展的一个领域是精确治疗。例如,一个很难克服的障碍治疗癌症与特定的突变喀斯特等位基因在高百分比的癌症。多个公司最近先进精密治疗后期临床试验治疗这个历史上无法治愈的癌症类型。我认为这种“可以做”的态度将继续下去。

我期待看到你的进步的另一个领域是基因治疗交付将日益发展病毒性交付技术。这种演变将允许精确的靶向疗法交付,通过这一过程无疑改善人类健康。