Gene-Edited干细胞疗法——功能治疗近年来吗?

全球糖尿病的发病率正在增加速度有关:估计4.15亿人生活的条件下,到2040年,情况预计将增加到6.42亿人。没有治愈的存在,目前的治疗集中在生命周期管理的条件下,通过监控饮食和使用糖尿病药物和胰岛素注射。

其中再生医学临床分期公司正在努力改变这一现状,开发一个功能治愈1型糖尿病(近年来)。公司合作CRISPR疗法来创建一个同种异体、gene-edited immune-evasive和干细胞疗法治疗近年来的。188金宝搏备用有幸与迈克尔·杨说,其中的总裁兼首席执行官,学习更多关于治疗和其背后的技术。

问:其中的干细胞技术,包括VCTX210,是基于pancreatic-lineage细胞。你能告诉我们更多关于细胞和他们的预期效果?

我:胰岛细胞负责胰岛素的产生,他们是被身体的免疫系统在近年来的人。为了克服这一挑战,我们已经开发出引领产品候选人,PEC-Direct,由干细胞衍生的胰腺细胞与穿孔credit-card-size袋膜使血管化。这些细胞是为了分化成成熟的胰岛细胞植入后产生胰岛素和胰高血糖素调节血糖。

PEC-Direct正在first-in-human高危患者的临床试验在近年的严重的并发症,包括低血糖未觉察到。这些研究表明早期有前景的结果,表明这些细胞可以提供一个潜在的可伸缩的、可再生的胰岛细胞来源。研究结果也提供了第一个证据报道,分化干细胞植入病人可以生成glucose-responsive胰岛素分泌和临床上有意义的改善血糖控制在近年来患者并发与降低外源性胰岛素的需求。它给了我们巨大的对未来的希望功能治疗在近年的潜力。

我们演示了概念,我们可以产生胰岛素的胰岛细胞,控制血糖。然而,PEC-Direct程序需要并发的免疫抑制。应对这一挑战,我们正会同CRISPR疗法gene-edited细胞设计不仅使生产胰岛素和血糖控制,也逃避免疫系统,消除免疫抑制剂的必要性。

问:程序的状态是什么?

我的:我们是激动,监管指导来自加拿大的健康使我们能够推进VCTX210 first-in-clinic初级阶段的试验。我们取得了新突破,新一代的方法,可能消除对免疫抑制的需求,因此,有可能扩大的数量和类型糖尿病患者是可以治愈的。我们期待着开始审判并提供更新我们的进展。

问:如何将细胞植入病人?

我:中包含的细胞将相同类型的设备,用于PEC-Direct。他们植入皮肤下在门诊过程和配置,使道的直接形成血管细胞。

问:为什么需要免疫抑制与同种异体植入细胞疗法?

我:植入细胞同种异体,因此可以认为是外国身体的免疫系统。此外,近年来是一种自身免疫性疾病,即一个人自身的免疫系统攻击胰腺的β细胞功能。当植入同种异体细胞接触到细胞的免疫系统,免疫抑制剂必须用于防止免疫排斥。另外,免疫抑制可以避免如果使用方法,使细胞逃避免疫系统。

问:做gene-edited细胞消除患者需要服用免疫抑制药物吗?你能解释这可能实现吗?

我:该产品是专门设计,以避免破坏病人的免疫系统,并可能减少免疫抑制剂的必要性。在欧洲糖尿病研究协会会议(2)2019年,CRISPR疗法共享信息的两个基因编辑,具体的消除β2-microglobulin (B2M)的基因和表达pro-tolerance编程death-ligand 1 (PD-L1)抑制免疫系统的T细胞活化。父细胞系的基因编辑后,细胞将分化成胰腺内胚层细胞,这可能会住在同一类型的设备用于其中的PEC-Direct。这个设备将使血管和植入细胞之间的直接交互,但是因为细胞被设计成immune-evasive,我们希望他们不要被免疫系统拒绝。临床前研究gene-edited细胞显示保护激活T细胞。临床试验的启动VCTX210的候选人,我们将获得更多数据从病人的免疫逃避细胞。

问:如何gene-edited细胞符合其中的调查的完整组合,近年来干细胞疗法吗?

我:我们继续推进各种产品候选人内转至目标功能治疗所有患者以及那些insulin-requiring T2D。我们制造这些产品质量受控条件下提供一个几乎无限供应的细胞,可以优化和安全管理病人。通过结合这些产品与新的基因编辑方法和设备的设计,我们的目标是消除免疫抑制剂的必要性,这将打开糖尿病治疗广泛的患者人群。我们追求封装设备方法与戈尔公司& Associates附上我们合作如果没有免疫抑制胰腺细胞,并提供治疗的潜力。另外,如果我们的下一代基因编辑immune-evasive技术成功地消除了需要免疫抑制剂,它将免费的人相关的免疫抑制的风险。我们很高兴能引进first-in-class CRISPR-edited糖尿病治疗转变又大步的干细胞治疗糖尿病。

问:你在哪里看到的未来gene-edited衍生干细胞疗法标题吗?

我:Gene-edited干细胞疗法很有可能改变游戏规则的领域。如果我们能成功地把提供无限的分泌胰岛细胞来源和消除需要免疫抑制,我们可以在对开发一个功能治疗近年来和insulin-requiring T2D。如果成真,数以百万计的世界各地的糖尿病患者可以自由管理自己的日常负担疾病以及从许多衰弱和危及生命的并发症。这是一个我们每天都在其中努力的目标。

迈克尔·杨是安娜·麦克唐纳,科普作家技术网络。188金宝搏备用