人类的细胞培养很容易

目前疾病和药物发现模式往往与许多局限性,呼吁需要改进的方法。我们采访了马克·科特博士医学博士的创始人兼首席执行官Elpis生物医学学习用人体干细胞可以带来的好处,以及一种新型基因打靶策略可以帮助研究人员优化这些细胞的生成。

安娜·麦克唐纳(AM):一些研究当前模型的局限性和药物发现?

马克科特博士(可):目前,大多数研究是进行动物模型或者使用有限的细胞系的生理意义。这些模型之间生理上的差异和实际情况是药物失败的最大原因在后期临床试验(哈里森et al ., 2016;Nat。评论药物发现)。

人类细胞的使用将有助于克服这些局限性。

问:为什么使用分化的干细胞的这些模型到目前为止缓慢?

马克:人类干细胞,在理论上,生成人体细胞的重要来源。他们的主要属性是1),他们可以无限扩展,和2),他们有能力给所有其他细胞类型。然而,在实践中,科学范式支撑了干细胞的使用是具有挑战性的。传统上,干细胞是哄“区分”逐步进入理想的靶细胞。这包括通过几个中间(干细胞和祖细胞)阶段。每一个阶段都是由媒体信号的组合。不幸的是,这个过程在每一个阶段容易出错。一些协议非常困难,只有少数实验室能够掌握它们。因此,文化是不一致的,缺少纯度。这也消极地影响这种传统方法的可伸缩性。

远期规划

问:你能告诉我们关于OPTi-OX和这项技术的发展导致了什么?

可:Opti-OX基因打靶策略,我们开发了高效开关基因在人类干细胞。这是很重要的,如果一个人想利用一种新颖的、高度破坏性的方式生成细胞类型称为“直接细胞重新编程”。细胞重新编程类似于电脑上运行一个新的程序。因为一个细胞的遗传程序确定其身份,这导致一个完整的细胞类型的变化在一个单一的步骤。然而,限制是细胞重新编程并不高效。

调查的原因为什么细胞不转换,我们发现干细胞有一个令人难以置信的“免疫系统”,建立检测重组因子和交换机,这一过程被称为“基因沉默”。经过数年的努力工作和步进式进步,我的学术研究团队,尤其是Matthias Pawlowski前博士生现在经营着自己的实验室,想出了Opti-OX。Opti-OX优化重组因子的开启方式,在人类干细胞。这使得重组“确定性”,即每个Opti-OX细胞在文化将重组成如大脑细胞,如果激活。

比较的定向分化和重组

问:这种技术提供什么福利人员吗?

可:我们与人类细胞培养技术允许研究人员克服长期存在的纯度问题,一致性和可伸缩性。我们现在能够生成人类大脑细胞,血细胞,肌肉组织,理论上,任何在人体细胞在一个高度可再生的方式。这使我们能够把人类细胞每个实验室有兴趣使用它们和完全消除任何干细胞技术的需要。这是人类细胞培养很容易。科学家们可以用这些细胞研究,药物发现,毒理学,发展中细胞疗法。

问:你能告诉我们关于未来的发展计划吗?

可:在未来的几个月,Elpis将提供越来越多的不同类型的人类细胞。我们将开始一系列的脑细胞(运动神经元兴奋性和抑制性神经元,感觉神经元、神经胶质,包括星形胶质细胞和少突胶质细胞),肌肉组织和祖细胞,然后扩展到其他组织。我们已经能够为细胞提供特定的基因突变disease-in-a-dish模型。

在中期,我们的目标是扩大我们的细胞的遗传多样性,我们可以提供如人类神经元匹配整个人口。这将使研究人员能够运行实验类似于临床试验在培养皿中。

下一步将提供更复杂的模型,整个组织——在这一领域我们已经开始与一些合作伙伴。

然而,我们最大的野心是开发治疗选择的细胞类型。我们启动了几个伙伴关系,将使我们能够实现这一梦想。

马克·科特博士是安娜·麦克唐纳,科普作家技术网络。188金宝搏备用