重塑神经科学药物发现

神经障碍越来越被认为是全球死亡和残疾的主要原因。根据阿尔茨海默氏症协会估计有620万65岁以上的美国人患有阿尔茨海默氏痴呆,然而当前神经科学药物发现方法已基本成功,很少有疾病修饰治疗用于脑部疾病。
188金宝搏备用有幸与扫罗加藤,说话的首席执行官希罗菲卢斯,以了解更多关于该公司计划如何重塑神经药物发现,结合人类的大脑模型,按比例缩小的解码大脑疾病的生物学和机器学习。加藤强调使用病人大脑干细胞衍生瀑样的好处,为什么做这些区域是有用的疾病,他们计划在解决。

佐伊Braybrook (ZB):当前神经科学药物发现方法已基本成功,很少有疾病修饰治疗用于脑部疾病。这是为什么呢?

扫罗加藤(SK):人类历史上,还没有一种方法进行可伸缩的药物发现人类大脑疾病的模型和动物模型并没有取得有效的人类治疗由于主要物种大脑生物学上的差异。今天,我们有一个新的机会在patient-derived执行发现文化,以前所未有的规模通过自动化和机器学习的进步。

ZB:关键利益使用病人大脑瀑样干细胞模型脑疾病?

SK:它是发现的深度和规模。新一代的体外研究微观模型允许一个清晰的窗口,多细胞过程导致大脑疾病。我们现在可以开发深,多捕捉大脑疾病的生物学表型。通过机器人文化、瀑样可用于一个可伸缩的方法筛查疾病修饰效果在许多目标和许多治疗候选人发现新疗法。

ZB:你能告诉我们更多关于大脑的特定区域瀑样你发达,为什么这些有用吗?

SK:脑部疾病往往源自大脑的一个区域,如皮层对于精神分裂症或中脑的帕金森病。细胞类型的构成和组织这些区域组织是完全不同的。因此构建模型的关键生理疾病的大脑区域相匹配。

ZB:希罗菲卢斯结合人类瀑样模型、自动化和机器学习识别新疗法吗?

SK:我们的策略如下。我们首先建立一个生物patient-derived和转基因干细胞文化。然后我们成长瀑样从这些文化随着时间的推移在规模和广泛的概要文件和在许多生物测量。我们开发一个深表型:丰富、多模式的描述疾病。然后我们进行两种类型的屏幕,拯救这些表型。第一是确定小说验证目标通过功能基因组学,第二识别新的疗法。因为我们可以观察到许多生物变化行动一致,我们的信心增加了开发治疗人类会显示效果。因为我们有一个完整的生物系统,而不是剥夺了下来,偏置模型,我们可以为意想不到的效果和屏幕有结合力的影响。

ZB:你能介绍一些疾病的项目你现在在工作吗?

SK:我们最成熟的计划Rett综合症,一种严重的神经发育疾病,使用小分子表观遗传修饰词策略恢复MECP2,疾病的基因。我们一直在追求这种病三年了,并期望文件一个试验性新药在2022年(印第安纳州)应用程序。
神经退化的空间,我们的项目在阿尔茨海默病是选择性的神经免疫相互作用调制策略不同的细胞类型包括小胶质细胞、神经元和星形胶质细胞,我们和其他许多人相信因果因素的疾病。
第三个领导计划在22个q.11.2删除综合症,导致精神分裂症以极高的速度。我们已经建立了世界上最大的生物22 q.11.2删除病人和家族控制。

扫罗加藤是佐伊Braybrook,营销活动协调员技术网络。188金宝搏备用