聚焦信使rna:与现代人的对话

教身体自己制药

自2010年成立以来，生物技术公司Moderna Inc.一直致力于研究和开发一种可以“教身体自己制造药物”的分子——信使RNA (mRNA)。

信使rna向细胞提供编码信息，以产生特定的蛋白质。这种生物学功能使其独特——它既可以作为一种预防分子，也可以作为一种治疗分子，这取决于它编码的蛋白质。

从制药和公共卫生的角度来看，这也是有利的。一旦建立了一个技术平台，可以安全地将mRNA运送到身体，制造和扩大规模，这个平台可以有效地适应不同类型的mRNA代码;在全球健康威胁等紧急状态下所需的多功能性。

当2020年宣布COVID-19大流行时，Moderna已经在其mRNA技术平台上工作了10年。正如Moderna传染性疾病副主任Sunny Himansu m.b.b.s. D.SM所描述的那样，在大流行开始时，Moderna已经解决了围绕mRNA技术的技术挑战。它的重点是如何扩大规模，并创建一个有效的开发和制造过程。因此，该公司能够迅速开发其mRNA COVID-19疫苗SpikeVax，以供全球分发。

2021年，SpikeVax在70个国家获得批准，最新的统计数据表明，大约1.4599亿剂该疫苗已在全球范围内接种。

最近,现代化宣布合作非盈利研究机构IAVI．这项合作将专注于如何最好地利用mRNA技术来克服全球范围内的关键医疗威胁，包括人类免疫缺陷病毒(HIV)和结核病(TB)等细菌和病毒病原体。Moderna的mRNA平台将与IAVI在产品开发方面的经验相结合，以加速基于疫苗和抗体的治疗方法的发现和生产。其中一些项目已经进入临床试验阶段，而另一些项目正在进行临床前开发。

188金宝搏备用很高兴采访了Himansu，讨论了Moderna的下一步计划，如何与IAVI合作，使基于mRNA的预防和治疗在全球范围内普及，以及mRNA在医学上的未来。

莫莉·坎贝尔(主持人):有人说我们现在正处于“信使rna革命”中。你能谈谈信使rna技术在最近几十年里是如何演变的吗?为了让科学达到这场“革命”?有什么突出的挑战或突破吗?

Sunny Himansu(上海):你是对的，人们关注的焦点肯定是mRNA技术，但mRNA对科学和研究界来说并不新鲜。bet188真人近60年来，这些团体已经了解了mRNA的潜力，即教会身bet188真人体制造特定蛋白质的能力，使其成为预防或治疗某些疾病的独特载体。

多年来，我们的理解不断发展，我们已经了解到信使rna是令人难以置信的多功能——它有能力教会身体自食其力．到大流行开始时，Moderna已经解决了信使rna技术的大部分技术挑战，并专注于扩大非常有效的开发和制造过程。然而，我们最初面临的挑战之一是稳定mRNA，使其不会在体内迅速降解。

为了传递和保护mRNA，我们开发了一种称为脂质纳米颗粒(LNPs)的传递技术。利用Moderna专有的LNP技术优化疫苗输送是该公司COVID-19疫苗取得成功的关键。

MC:对于我们不熟悉的读者，你能谈谈Moderna的mRNA技术平台，以及它是如何用于疫苗和抗体治疗的吗?

承宪:自2010年成立以来，我们一直致力于打造行业领先的mRNA技术平台。第一个十年的大部分时间里，我们都在完善信使rna技术的科学，微调我们如何部署它来预防或治疗疾病，因为我们相信信使rna帮助治疗和预防疾病的潜力是无限的。

信使rna的有趣之处在于它有能力教会身体如何制造自己的药物。在Moderna，我们正致力于开发和测试针对各种疾病的新的mRNA药物，这个过程首先要确定一种可以预防或治疗某种疾病的蛋白质。从那里，我们的科学家设计了一种信使rna，它携带这种蛋白质的指令。Moderna的mRNA产品专为高蛋白表达而设计。我们将mRNA包裹在疏水脂质纳米颗粒(LNP)中以保护mRNA。

作为一个应用的例子，为了制造流感疫苗，我们的科学家创造了一种信使rna疫苗，指导身体制造称为血凝素和神经氨酸酶的蛋白质，以帮助你的免疫系统对抗不同的流感病毒株。Moderna还在研究其他类型的mRNA药物——不仅仅是疫苗。我们的科学家正在开发mRNA药物，可以帮助癌症、罕见疾病和更多疾病的患者。

MC: Moderna现在正与国际艾滋病倡议合作应对全球卫生优先事项。你能谈谈这次合作是如何形成的吗?

承宪:我们的主要优先事项是并将始终是通过mRNA技术的力量保护尽可能多的生命，与IAVI的伙伴关系将使我们能够朝着应对一系列全球健康威胁的目标努力，包括艾滋病毒/艾滋病、结核病、耐药肠道感染和COVID-19。据估计，仅在2020年，这些疾病就造成至少9500万新感染病例和400多万人死亡。我们希望，结合Moderna的mRNA平台和IAVI在发现和产品开发方面的专业知识，将帮助我们开发全球可及的疫苗和抗体，特别是在目标疾病发病率和患病率较高的低收入国家。

MC:该伙伴关系的主要目标是什么?该伙伴关系将如何支持基于mrna的疫苗/抗体的开发和提高其可及性?

承宪:这一伙伴关系的目标是利用mRNA平台的力量，加速具有挑战性但对公共卫生影响较大的适应症(如抗HIV-1疫苗)产品的开发。通过Moderna的平台和IAVIs抗原设计，我们的目标是利用协同专业知识来解决这些特定的疾病状态和病原体。

MC:你能谈谈Moderna的临床渠道吗?为什么会选择特定的重点领域?

承宪:我们致力于寻求创新的解决方案，通过合作研发来应对对公众健康构成最大风险的传染病。

我们最近宣布了四项旨在推进预防传染病的mRNA疫苗的新举措。第一，承诺将我们的全球公共卫生项目扩展到15个针对威胁全球健康的优先病原体的疫苗项目。第二，为了加速研究，开发更多的疫苗，我们启动了一个新项目——信使rna的访问-这为研究人员提供了使用Moderna的mRNA技术来探索针对新出现或被忽视的传染病的新疫苗。此外，我们正在扩大我们在92个低收入和中等收入国家的全球疫苗免疫联盟COVID-19 COVID-19预先承诺中永不强制执行COVID-19专利的专利承诺。

最后，我们宣布，在美国政府的协助下，我们已经与肯尼亚共和国政府公司签署了一份谅解备忘录，将肯尼亚作为其信使rna制造工厂的所在地。

这些举措反映了本组织通过我们的技术影响全球卫生的愿望。

MC:对于Moderna来说，mRNA在医学上的未来是什么样子的?

承宪:在Moderna，我们相信，如果mRNA可以治疗一种疾病，它就有无限的潜力，可以应用到其他治疗领域。

随着时间的推移，我们了解到与传统疫苗相比，速度是一个好处。我们还了解到，我们可以提供针对多种病原体的联合疫苗，只需一剂。幸运的是，mRNA技术有可能指导人们用自己的身体制造不同的药物。

桑尼·希曼苏采访了科技网络的高级科学作家莫莉·坎贝尔。188金宝搏备用