《头脑风暴》推进干细胞程序的国际专利申请

头脑风暴细胞疗法近日，该公司宣布已向美国专利商标局提交了一项从成人骨髓中提取“神经元支持细胞”的程序的专利申请，从临时专利申请升级为国际专利申请。

这项专利保护了一种诱导骨髓干细胞分化为星形胶质细胞的程序，星形胶质细胞是一种天然支持大脑神经元的脑细胞。

诱导细胞呈现星形胶质细胞样形态，表达典型的星形胶质细胞蛋白，最重要的是，具有合成和分泌神经营养因子的能力，包括胶质源性神经营养因子(GDNF)。

移植这些支持神经元的星形胶质细胞——单独作用或与产生多巴胺的细胞联合作用——有望替代和/或保存帕金森病和其他神经退行性疾病的神经元。

本发明涉及诱导成人骨髓干细胞分化为神经元支持细胞使用专利干细胞技术特拉维夫大学．

这项最新的专利申请是由特拉维夫大学(Tel Aviv University, Ramot)的技术转让公司提交的，其基础是由头脑风暴(Brainstorm)资助的研究。

该技术的全球开发和商业化权利独家授权给BrainStorm。

“开发诱导成体干细胞分化为分泌一系列神经营养因子的细胞的能力是向前迈出的重要一步，因为这些因子被认为在脑细胞的生存和生长中起着重要作用，”BrainStorm的首席执行官Yoram Drucker说。

他补充说:“神经营养因子具有保护神经元和诱导神经生长的能力，对治疗许多神经退行性疾病有很大的希望，包括帕金森病、肌萎缩性侧索硬化症(ALS)、多发性硬化症(MS)、脊髓损伤(SCI)甚至阿尔茨海默病。”

BrainStorm此前曾宣布，利用适当的技术将源自人类骨髓干细胞的gdnf产生细胞移植到帕金森病的动物模型中，观察到显著的有益效果。

科学团队将产生gdnf的细胞移植到患有帕金森病的大鼠体内，这种细胞是通过特异性破坏多巴胺能细胞产生的。

在细胞移植后的短短两周内，研究小组观察到大鼠的特征性疾病行为有了显著改善，包括旋转运动减少了50%，爪子伸展能力增强。效果持续4个月以上。

将GDNF输送到疾病部位的其他途径已被证明难以实现。

GDNF是一种蛋白质，因此它的稳定性和穿透大脑的能力有限。将这种蛋白质直接送入大脑的尝试取得了有限的成功。

另一种方法，通过基因治疗来递送GDNF，受到使用病毒载体的限制和风险的影响。

其他使用基因工程或分化胚胎干细胞和神经干细胞的细胞治疗方法受到移植排斥和潜在致瘤风险问题的限制。

首席科学家Daniel Offen博士说:“头脑风暴使用患者来源的分化干细胞的方法有望克服上述缺陷。”

“被认为是病人自己的细胞，应该不会有移植排斥反应。此外，与胚胎细胞不同的是，骨髓来源的细胞并不具有致瘤性。”

“因此，新移植的细胞有望存活并整合，以生理方式释放治疗性GDNF。”