来自干细胞的人类运动神经元将成为ALS的药物发现工具

的ALS协会与两家生物技术公司合作，利用新的干细胞和基因操作技术来寻找肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的有效治疗方法。

来自ALS协会“ALS转化研究推进疗法”(TREAT ALS)项目的300万美元资金，是该项目迄今为止专注于新药候选的最大一笔资金。在TREAT ALS的资助下，现有候选药物的几个试点临床试验已经在进行中。

与ALS协会合作的是这些公司加拉帕戈斯群岛NV而且干细胞创新(“SCI”)。融资取决于公司在项目特定阶段的成功程度。

“SCI提供的大规模筛选人类运动神经元的独特能力，以及加拉帕戈斯群岛的目标发现引擎，将为开发可能阻止ALS的药物开辟新的途径，”ALS协会的科学总监兼副主席Lucie Bruijn博士说。

“我们认为这个联盟是ALS协会寻找治疗方法并改善ALS患者生活的使命中的一项重要举措。”

干细胞创新公司声称，他们拥有一项专有的人类干细胞技术，该技术基于不受总统禁令限制的细胞。这些多能干细胞能够产生能在实验室中茁壮生长的运动神经元。

Stem Cell Innovations首席执行官James Kelly博士表示:“来自我们PluriCells的人类运动神经元培养将构成这一令人兴奋的联盟的基础。”

“我们很高兴能与ALS协会和加拉帕戈斯群岛在这个发现项目上合作。”

据加拉帕戈斯国家实验室称，他们有一项技术，可以将大量基因引入或移除到实验室培养的细胞中，这些细胞反映了相关疾病的各个方面。这可以确定哪些基因可能成为疾病的药物靶点。Galapagos技术将应用于脊髓损伤运动神经元细胞。

加拉帕戈斯群岛首席执行官Onno van de Stolpe说:“我们很自豪能与ALS协会合作对抗ALS。”

“这个联盟建立在我们的CNS(中枢神经系统)专业知识和我们与非营利卫生组织合作的强大特许经营基础上，以确定针对未满足的医疗需求的疾病修饰药物靶点。”