精确的基因编辑工具帮助分析突变在癌症的影响

在代码中只改变一个字母,一个致癌基因可以显著影响侵略性肿瘤或癌症患者如何响应特定的治疗。一个新的、非常精确的基因编辑工具由威尔康奈尔医学调查人员将使科学家能够研究这些特定的基因变化的影响在临床前模型而不是局限于更广泛的有针对性的战术,比如删除整个基因。

描述的工具研究发表在《自然生物技术》8月10日。博士。卢卡斯陶氏,医学生物化学副教授威尔康奈尔医学,和他的同事们转基因老鼠携带一种酶,它允许科学家们改变单个碱基或“信”老鼠的基因代码。这种酶可以开启或关闭喂老鼠一个名为强力霉素的抗生素,减少意外发生基因变化的前景。调查员也可以增加肠的微型版本,从小鼠肺、胰腺组织称为瀑样使更多的分子和生化研究的影响这些精确的基因变化。

“我们正在使用这种技术的兴奋,试图理解基因变化影响病人对癌症治疗的反应,“陶氏博士说,他也是桑德拉和爱德华·梅尔癌症中心的一员在威尔康奈尔医学。

陶氏博士指出,单个碱基的差异基因功能可能导致严重后果。但大多数基因编辑工具目前瞄准更大的目标就像整个基因。科学家们还可以使用病毒来提供与特定的基因突变,但这种技术仅限于针对特定组织像大脑和肝脏,他说。

“我们有很好的工具现在很长一段时间把基因或基因过表达,“陶氏博士说。“但我们没有好方法来创建单碱基突变的患者的肿瘤。”

鼠标模型允许他们在肿瘤研究变化的影响和确定哪些治疗最适合那些有特定的突变。瀑样来自老鼠启用详细的组织实验,科学家们可以用virus-based方法不容易的目标。

“一个小鼠模型允许你做两件事:测试突变在癌症的影响开始,发展,或治疗反应在小鼠和仔细看看相关的分子或生物化学变化的形式使用瀑样,”他说。

陶氏博士和他的团队,包括co-first作者博士Alyna Katti,前研究生和Adrian Vega-Perez博士,博士后,目前使用这种新技术来识别单碱基突变的影响在肺癌、结肠癌和胰腺癌。他们的转基因小鼠将提供给其他人员使用,这可能有助于加速进展个性化的癌症治疗。

“我们的技术领域提供给别人,这样他们就可以用它来研究他们感兴趣的突变,“陶氏博士说。“如果我们能学到什么导致肿瘤形成的遗传基础,为什么病人有不同的结果,这可能帮助我们开发新的药物或为特定的病人选择最佳的药物。”

参考:Katti, Vega-Perez Foronda M, et al。代精密临床癌症模型使用的监管在活的有机体内基本编辑。生物科技Nat》。2023:1-11。doi:10.1038 / s41587 - 023 - 01900 - x

本文从以下转载材料。注:材料可能是长度和内容的编辑。为进一步的信息,请联系引用源。