单剂量CRISPR治疗删除的类hiv病毒从猴基因组

单一的小说CRISPR注入基因编辑治疗安全、有效地去除SIV -代理HIV艾滋病毒相关病毒基因组的非人类的灵长类动物,科学家路易斯Katz天普大学医学院现在报告。开创性的工作补充之前的实验为基础艾滋病毒基因编辑技术的首次临床试验在人类患者,这是授权的2022年食品和药物管理局(FDA)。

临床前研究,发表在《华尔街日报》基因治疗光大通信测试- 001,SIV-specific CRISPR-Cas9基因编辑疗法,在恒河猴。研究表明,光大通信- 001有效首次将SIV从水库-细胞和组织,像猴免疫缺陷病毒和艾滋病病毒DNA整合到宿主和隐藏多年,没有任何可检测动物的脱靶效应。工作是一个重大进展治疗艾滋病毒/艾滋病的一代人类。

“我们的研究支持安全性和演示了体内的证据SIV的编辑CRISPR基因编辑技术针对永久性失活的病毒在一个广泛的组织在一个大的临床前动物模型,使用一次性注射治疗,”说卡迈勒哈利利的博士劳拉·h·卡内尔教授和系主任的微生物学、免疫学、和炎症,中心主任Neurovirology和基因编辑、综合NeuroAIDS中心主任路易斯Katz医学院和高级调查员在这项新研究。

“临床前模型的结果为光大通信- 101的正在进行的临床试验,由切除Biotherapeutics发起和管理,Inc .,”他解释道。

光大通信- 101是一个独特的基因编辑治疗有可能塑造未来的艾滋病毒治疗。发展之间的合作努力的结果刘易斯Katz医学院的研究人员和科学家在切除BioTherapeutics, Inc .)

光大通信- 101的临床试验之前进行在人类中,研究人员首先从非人类的灵长类动物的研究收集的数据安全。这就需要使用的一个版本光大通信- 101适应治疗猴免疫缺陷病毒感染,模仿人类感染艾滋病毒,但具体的非人类的灵长类动物。临床前试验,哈利利的博士和同事打包SIV-specific CRISPR-Cas9基因编辑构造,称为光大通信- 001、9 (AAV9)腺相关病毒载体,可以通过静脉注入SIV-infected动物。

特里西娅·h·体细胞杂种,博士学位教授和副主席的微生物学、免疫学、炎症和Neurovirology和基因编辑中心专家刘易斯Katz医学院和非人类的灵长类动物的hiv - 1模型,动物研究。她的团队10动物随机分为控制和治疗组,有三个动物不及时治疗,其余收到一个注入光大通信- 001在三个不同的剂量水平。两个额外的动物被使用在另一项研究中使用高剂量。尸体剖检和组织分析是在三个月或六个月后开始治疗。biodistribution数据收集,参与组织病理学调查病毒潜伏期的网站,包括淋巴结和脾脏组织以及其他组织,安全,其中包括非目标分析在不同剂量水平。

分析表明,光大通信- 001是广泛分布的,整个身体,达到组织证据SIV病毒DNA的基因编辑所有重要病毒水库。此外,光大通信- 001耐受剂量水平,没有任何证据表明毒性动物或临床检查的组织病理学研究。“动物对待CRISPR外貌看起来更健康,和一些体重,“哈利利的博士指出。

“长时间的研究和使用高剂量的基因编辑构建帮助确认光大通信的安全- 001,“体细胞杂种博士说。“我们在非人灵长类动物的临床前工作是至关重要的,能使我们建立的标准申请光大通信- 101在临床研究和使FDA授权HIV-specific基因编辑治疗前进。”

”这一重要研究铺平了道路向光大通信- 101年切除的正在进行的临床试验项目评估的安全性和耐受性CRISPR-based基因疗法可能治愈艾滋病毒携带者,”詹妮弗·戈登说,博士,研究与开发的高级副总裁在切除,以前的教授刘易斯·卡茨医学院的坦普尔大学(Temple University)和与圣殿集团工作了许多年。Gordon博士,高级调查员研究,补充道,“这不仅是一个重要的里程碑的艾滋病社区,但也努力进步多路基因编辑治疗其他传染病,如单纯疱疹病毒和肝炎b .”

“我们真的很兴奋地看到这个新的治疗,结果年的协作处理来自多个机构的研究人员,现在在临床试验进展,“哈利利的博士补充说。

参考:体细胞杂种TH,陈C,卡明斯基R, et al。临床前安全性和biodistribution CRISPR瞄准在非人灵长类动物的SIV。其他基因。2023年。doi:10.1038 / s41434 - 023 - 00410 - 4

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