干细胞移植改善肌肉肌肉萎缩症的动物模型,UT西南研究人员报告

利用小鼠的胚胎干细胞,UT西南医学中心研究人员提示健康的增长,更重要的是,功能——肌肉细胞在老鼠折磨人类的杜氏肌萎缩症模型。

这项研究是第一次移植胚胎干细胞已被证明恢复功能缺陷的肌肉肌肉萎缩症的典范。

研究者的新开发的技术,其中包括严格的分类保存所有干细胞注定要成为肌肉,避免肿瘤形成的风险同时提高整体的肌肉力量和协调小鼠,研究人员发现。

老鼠缺乏肌营养不良蛋白的研究中,使用相同的蛋白质与致命的消耗性疾病,人类也不见了。

丽塔Perlingeiro博士为首的研究中,发育生物学和分子生物学助理教授,是网上和2月的问题自然医学。

“我们设想最终开发一个干细胞治疗人类肌肉萎缩症,如果我们能够成功地将此方法与技术可以使人类胚胎干细胞从皮肤细胞重新编程,“Perlingeiro博士说。“这些细胞可以被移植到肌肉,收缩性导致肌肉再生强。”

这项研究是重要一步,她说,因为研究人员能够准确地梳理出他们想要的细胞。

“问题,胚胎干细胞使一切,“Perlingeiro博士说。“他们做出各种各样的细胞。关键是要退出只有一种类型你想要的。”

UT西南研究者关注操纵基因活跃在早期阶段的胚胎干细胞开始发展成为更专业的细胞。首先,他们激活基因称为Pax3,参与创建肌肉细胞,然后将这些细胞注射到动物的肌肉。这些细胞引起肿瘤包含许多不同类型的细胞,表明仍有残留的未分化的胚胎干细胞在文化移植的时间。

“即使有10个不良的细胞,这是太多,“Perlingeiro博士说。

然后研究人员开始使用荧光染料类细胞取决于一些表面标记被打开而其他人被关闭。以此类推,就好像他们面对的一群人,想退出只有红色的头发,绿色围巾和蓝色外套,而那些红头发,绿围巾和外套将被取消比赛资格。

细胞的最终选择,只包含一种类型,再次注入动物的后腿肌肉。一个月后,荧光染料显示细胞已经深深渗透到肌肉,表明他们根据需要生长和繁殖,也和许多肌肉纤维含有抗肌萎缩蛋白,蛋白质缺乏肌肉萎缩症的关键。

三个月后,老鼠也显示没有肿瘤的迹象。

隔离肌肉的测试表明,治疗肌肉明显比未经处理的小鼠缺乏肌营养不良蛋白,虽然不像正常老鼠。

治疗组也为协调进行了测试。再一次,他们的性能优于未经处理的小鼠,但不如正常小鼠。

“改进的协调是很重要的,因为它显示了胚胎干细胞中受益的动物的生活质量,不仅造成一个孤立的增长没有整体的进步,“Perlingeiro博士说。

研究人员将调查这些移植细胞是否可以“肌肉干细胞”,部分发达肌肉组织细胞作为储备补充肌肉。他们也正在测试他们植入的方法在动物模型中其他类型的肌肉萎缩症。