文士疗法扩大与赛诺菲合作推进体内基因药物镰状细胞和其他基因疾病

文士疗法Inc .基因药物公司解锁CRISPR将人类健康的潜力,宣布了一项扩大合作与赛诺菲安万特(纳斯达克:后)。根据协议,赛诺菲收到独家许可使用抄写员的CRISPR X-Editing (XE)基因组编辑技术的发展在活的有机体内疗法,包括镰状细胞病。公司的协议之前发射现有的合作专注于体外编辑自然杀伤(NK)细胞疗法治疗癌症。

的在活的有机体内合作将利用文士正是工程CRISPR XE技术和赛诺菲的能力在病毒性交付地址镰状细胞病的初步目标。抄写员的专利CRISPR设计™方法权力的唯一平台,使用整体工程细菌的免疫系统转换成治疗相关的基因组编辑技术。结合文士与赛诺菲的证明专业知识的新技术开发和制造疗法在全球范围内,公司将寻求进步可能突破基因药物在活的有机体内镰状细胞和其他疾病的治疗。

“我们正在不断地印象深刻的专业知识,严谨,和紧迫性,赛诺菲带来了我们现有的体外协作,以及他们在病毒性交付技术快速进步和创新。现在,我们兴奋地拓展新的合作领域的未满足的需求高,”本杰明·奥克斯博士说,文士的联合创始人和首席执行官。“这在活的有机体内合作进一步演示了文士的多功能性的设计方法CRISPR,这使更大的活动,特异性和产能,最终加速改变疗法的发展。”

通过直接修改基因体内,文士的工具在活的有机体内基因组编辑提供几个关键好处超过现有的治疗方案和后期临床实验的疗法。创新在活的有机体内方法探讨下合作有可能简化镰状细胞病的治疗过程,最大限度地减少并发症临床实验体外自体的治疗,如调节方案毒性和长,复杂的细胞制造过程。重要的是,在活的有机体内基因组编辑也承诺减少治疗所需的成本和时间,从而提高病人的访问。

“我们很高兴与文士扩大我们的工作,说明我们的共同承诺推进一流基因组编辑治疗病人的需要,“Christian穆勒表示,基因组医学部门全球主管赛诺菲。“我们鼓励我们完成与文士在创建日期体外NK细胞疗法,现在期待加速我们有效地利用基因组编辑的能力在活的有机体内在赛诺菲的创新研究工作有针对性的脂质纳米粒子(lnp)在活的有机体内疗法有可能显著改善治疗结果并最终改变患者的生活。”

”文士的平台拥有巨大的潜力来解决空前数量的治疗相关的目标在整个人类基因组对于许多严重的疾病,”斯维特拉娜·卢卡斯说,博士,首席商务官文士。“我们是兴奋与赛诺菲这样的公司合作,提供不仅疾病和药物开发的专业知识,而且资源和技术使交付我们的分子在活的有机体内特定疾病的组织,让我们发展更好的治疗方法。我们期待我们继续与赛诺菲合作扩大应用的抄写员的一流基因组编辑工具,充分实现的承诺CRISPR病人尽可能广泛和快速。”

交易条款

根据协议条款,抄写员将收到4000万美元的预付款和资格可能收到超过12亿美元的基于某些开发和销售的成功完成的里程碑。文士也将有资格获得分层版税,范围从高个位数到较低的两位数净未来销售可能源于本协议的任何产品。抄写员有权选择开发成本共享,以及co-promotion损益分享在美国一个未来的计划。