ECLIPSE,自动CRISPR平台大规模代细胞模型iPSC神经退行性疾病的倡议(英蒂)

美国国立卫生研究院的领导iPSC神经退行性疾病倡议(英蒂)是最大的iPSC基因组工程试图产生一个广泛使用的目的和标准化组病变细胞模型超过100个单核苷酸变异(SNV)突变与阿尔茨海默病和痴呆相关(ADRD)同基因的iPSC线。细胞模型的标准化是至关重要的一代的治疗发展可再生的和可操作的数据。作为一项多机构合作的一部分,Synthego被选为代25 SNVs候选人KOLF2.1 iPSC线。实现这些目标,我们描述的使用自动化,高吞吐量CRISPR编辑平台,快速生成的ECLIPSE,敲入iPSC ADRD模型。我们利用先进的敲入方法和自动化的管道设计,实验优化和克隆隔离23万能的候选目标突变。对于每个SNV目标,3克隆纯合子和6克隆突变杂合的线路为264克隆细胞系生成超过6个月的时间。利用自动化系统,如我们的ECLIPSE平台的关键催化剂的快速发展相关细胞模型在大规模疾病英蒂等措施。