鼓励罕见病药物开发
今天是二月的最后一天，这意味着它是罕见病日．
罕见病日的主要目标是提高公众、政策制定者、公共当局、行业代表、研究人员、卫生专业人员以及任何对罕见病真正感兴趣的人对罕见病及其对患者生活的影响的认识。
监管环境决定了药物开发
开发罕见病疗法的公司面临的一个问题是，如果一种开发出来的药物“只能”帮助几百人，就很难收回开发成本，而不收取不合理的费用。因此，需要适当的激励措施来吸引制药公司投资开发罕见疾病的治疗方法。这可以通过引入税收减免优惠、减少监管费用或其他激励措施来实现。
热带病优先审查凭证
"热带病优先审查凭证"计划是奖励措施如何鼓励某些领域的药物开发的一个例子。FDA于2007年推出了该计划，为制药公司的开发提供优先审查凭证被忽视的热带病，即存在于热带和亚热带条件下的疾病，通常发生在生活贫困、没有适当卫生设施和与传染媒介密切接触的人群中。可悲的是，由于被忽视的热带病通常影响世界上的穷人，它们没有像其他疾病那样受到那么多的关注。如果获得代金券，接收者可以加快他们下一种药物的监管审查过程。正如预期的那样，符合代金券资格的热带病发展项目已经取得了进展增加在引入优先审查凭证计划之后(尽管很难完全将这一增长归因于优先审查凭证计划)。
项目扩展到罕见儿科疾病
2012年，该项目扩大到包括罕见儿科疾病，这对更多的人来说是个好消息。总的来说，罕见病并没有那么罕见。
据估计:
- 80％350种罕见病中的一种
- 25 - 30几百万美国人患有一种罕见的疾病
- 50 - 75%罕见疾病大多始于儿童时期
该项目是对现有项目的一个可喜补充孤儿药法案该法案于1983年颁布，旨在鼓励开发治疗罕见疾病的药物。
在2018年BIO-Europe会议上，罕见病公司CENTOGENE的创始人兼首席执行官Arndt Rolfs强调了需要解决的不同方面:
一个提高认识:提高认识对于弥合协调可提供帮助和帮助诊断的支助服务方面的差距非常重要——医生可能以前从未遇到过这些疾病
B生物化学:了解治疗靶点和药物代谢
D诊断:从症状出现到准确诊断的时间长度约为4.8年
E排他性:延迟批准竞争对手的药物会增加最先开发该疗法的公司的回报
F财政方面:需要激励措施
除了法律、激励措施和统计数据，我们不能与那些患有罕见疾病的人失去联系。
2019年的第一手故事
今年的国际活动重点介绍了三个纪念视频，讲述了菲利普、卡罗和洛蕾娜的故事，讲述了他们与罕见疾病抗争的经历。1）雄心勃勃，才华横溢菲利普来自罗马尼亚，爱好空手道、网球、象棋和滑雪
2）卡尔洛克罗地亚。“攀岩对我的生活产生了非常积极的影响”
3）罗瑞拉她住在克罗地亚，患有费伦-麦克德米德综合症，她16岁的弟弟维克多很大程度上支持她，维克多很崇拜她:“我最欣赏洛伦娜的地方是她总是很快乐，她总是很开朗。”
展示你的稀有!
在美国，斑马是罕见病的官方标志解释由美国国家罕见疾病组织发布:
斑马“以其黑白条纹而闻名，这是它独特之处的核心。每个人都有他/她自己的条纹，这些特征使每个人都与众不同。虽然7000多种罕见病中的每一种都是独特的，但有许多共同点将罕见病社区团结在一起。”
#ShowYourRare是一项互动社交媒体运动，您可以在其中展示对罕见病认识和教育的团结亮出你的条纹对罕见病的治疗要尽可能有想象力。
