测量能力的细胞和基因治疗产品
过去十年见证了迅速发展在细胞和基因疗法(CGT),目前为疾病提供有前途的解决方案不能充分被传统的药品。效能分析,测量特定于产品的生物活性disease-relevant系统要求监管机构批准资本利的产品。
细胞和基因治疗是什么?
资本利得税是由形形色色的药用产品。细胞疗法(包括体外基因疗法)涉及相关功能的细胞转移到病人。细胞可以有不同的起源,即。、人力(自体或同种异体)、不同分化阶段,即。干细胞或分化细胞,转基因可以发挥预期的治疗效果。在转基因细胞疗法,转染到细胞功能的转基因体外使用病毒(例如,慢病毒)或病毒(如电穿孔)向量。接下来,修改后的细胞进行转基因的病人将促进治疗的效果。这些治疗的例子包括嵌合抗原受体(汽车)T细胞和转基因人类干细胞(hsc)。
反过来,基因疗法涉及到遗传物质的直接管理的病人调节或修改基因体细胞原位。基因疗法一般目标良好的遗传疾病。基因扩增疗法旨在取代缺失或异常的蛋白质在细胞内调节疾病状态。在这种情况下,转基因通常包含一个需要转录成信使rna和DNA序列翻译成有功能的蛋白质。在基因沉默基因疗法,转基因表达一个小RNA(例如,微RNA或小干扰RNA)减少内源基因的表达在目标细胞调节的疾病状态。治疗转基因可以交付给病人使用不同的病毒载体如腺相关病毒(装甲防护)或病毒的向量,如脂质纳米粒子。基因治疗的一个例子是基因替代脊髓性肌肉萎缩症。
为什么它是重要的衡量效力?
与所有药物一样,资本利得税的产品必须符合严格的安全指南,以确保他们的效率和安全性。效能分析资本产品应该测量分子、生化、免疫、表型、物理、生物学特性以及相关的治疗活动或产品的生物效应或作用机制(农业部)。重要的是,资本利得税的产品是复杂的,可能依赖于两个或两个以上的恐鸟,在这种情况下,每一个都必须单独测量。效能分析可以是在体外或在活的有机体内测试和是必不可少的在产品生命周期的多个阶段,从早期发展到临床试验。效能分析所需的许多版本测试,显示构造测试、可比性研究和稳定性测试。这些测试用于演示,只有符合这些标准产品将使用在所有阶段的临床研究和市场后批准。
