细胞与基因治疗:重写医学的未来

细胞和基因疗法寻求正确的疾病在分子水平上的根源。这些改变游戏规则的药物正在重塑我们如何解决以前无法治疗的疾病,改变人们的生活。

细胞和基因疗法代表重叠的领域的研究类似的治疗目标,开发一种治疗可以纠正一种疾病的根本原因,往往一种罕见的遗传条件可以危及生命或衰弱和有限的治疗方案。

“虽然这些技术最初的环境中开发治疗罕见疾病引起的一个缺陷基因,他们已经进化到解决更多的常见疾病,”说拉斐尔·j·Yanez-Munoz教授基因和细胞治疗中心的主任(CGCT)在伦敦大学皇家霍洛威学院。

一个强有力的例子是嵌合抗原受体(汽车)t细胞疗法,已被批准用于治疗某些血液癌症。的方法包括基因修改病人的T细胞在实验室之前重新他们进身体对抗疾病。

“第一次,我们有一个例子,基因疗法治疗更常见的疾病——证明技术具有广泛的适用性,“Yanez-Munoz兴奋地说。

到目前为止,24细胞和基因治疗产品收到批准美国食品和药物管理局(FDA)——包括改变治疗罕见疾病患者,如遗传形式的失明和神经肌肉的条件。多种基因和细胞治疗罕见和常见疾病目前还在发展在许多治疗领域,为更多的家庭提供希望在未来几年。

细胞和基因治疗——从概念到临床使用

这个研讨会将提供一个介绍细胞和基因疗法的监管框架,突出化学的重要性,制造和控制。观察了解监管问题,安全和质量测试整个产品生命周期和关键缩写和术语。

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克服技术上的挑战

基因疗法寻求特定DNA序列引入到病人的身体治疗,预防或治愈的疾病。这可能涉及到的功能基因进入细胞取代基因缺失或导致一个问题,或者使用核酸序列(如其他策略反义寡核苷酸或短干扰rna (siRNAs))降低,恢复或修改基因表达。最近,科学家们也正在发展中基因编辑技术旨在改变细胞的DNA治疗特定疾病的精确位置。

基因治疗成功的关键步骤依赖于遗传物质的安全、高效交付到目标细胞,它是由包装成一个合适的运载工具(或“矢量”)。目前很多基因疗法使用修改后的病毒——基于腺病毒、腺相关病毒(AAV),和慢病毒载体由于其内在进入细胞的能力。但病毒性运载系统,如脂质纳米粒(lnp)——也被成功地用来交付RNA-based疗法进入细胞。

“使用病毒载体基因传递的一大优势是它们比病毒性持久系统,”状态博士Rajvinder Karda伦敦大学学院,讲师在基因治疗。“许多罕见疾病我们旨在解决严重的——我们需要实现长期的基因表达对这些治疗方法是有效的。”

病毒载体基因疗法是直接注射到病人的身体(在活的有机体内),或者细胞是从一个病人在实验室(而不是修改体外),然后重新回到身体。主要的挑战在活的有机体内基因传递方法与安全、高效靶向治疗的靶细胞和克服任何潜在的免疫反应的向量。

”以及获得遗传物质进入细胞的影响,我们还需要试着限制达到其他细胞,细胞中表达的基因,这不是正常的活动,可能导致的问题,”解释道杰瑞克劳克兰博士,组长在爱丁堡罗斯林研究所。

例如,肝脏被认定为一个主要的毒性对于一个AAV-based基因疗法治疗脊髓性肌萎缩(SMA)批准,一种类型的运动神经元疾病,影响人们从一个非常年轻的年龄。

“不幸的是,这些病毒是漏水的,他们也要器官,不需要治疗,这意味着你可以得到这些脱靶效应,“Karda说。“仍然有工作要做来发展和完善这些技术让他们更多的细胞,瀑特异性。”

也很重要,以确保在正确的水平基因表达影响的细胞——过高,可能会造成副作用,可能使治疗无效的太少。在最近的一次重大进步,科学家发明了一种“变光开关系统- X^在——基因表达,使精确控制通过暴露于一个口头传递的小分子药物。这部小说系统提供了一个前所未有的机会来完善和调整人类基因疗法的应用。

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从基因到病人

1989年,一个研究小组确定了基因导致慢性,上来说是遗传疾病囊性纤维化(CF)囊性纤维化跨膜电导调节(雌性生殖道)。这是有史以来第一次致病基因被发现,标志着人类遗传学领域的一个重要里程碑。在CF患者,突变雌性生殖道基因可以导致没有CTFR蛋白质或蛋白质的错误或不足,所有这些导致一连串的问题,影响肺部和其他器官。

“我们的团队专注于发展基因疗法治疗呼吸道疾病——特别是,我们旨在提供CTFR基因在肺细胞治疗CF患者,”克劳克兰说。

的结果英国呼吸基因疗法的财团最近的临床试验表明,吸入病毒性CTFR基因疗法配方导致患者肺功能的改善。

“这是令人鼓舞的,影响是温和的,我们需要开发一个更强大的运载工具,”克劳克兰解释道。“我们也致力于viral-based基因疗法,使用慢病毒载体引入健康的副本CTFR基因进入细胞的肺”。

Karda的团队专注于开发新型基因治疗和基因编辑治疗无法治愈的遗传疾病影响中央和周围神经系统,Yanez-Munoz旨在开发新治疗罕见的神经退行性疾病,影响孩子,包括SMA和共济失调毛细血管扩张(在)。

但重大障碍学术世界各地的研究人员正在访问专用资源,扩大所需的设施和专业知识,努力的临床开发,最终商业生产基因和细胞治疗。这些挑战将需要解决和克服这些重要的进步是否成功交付他们的潜在的病人受益终生。

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释放潜在的

经过许多年的努力,未来的基因和细胞治疗非常有前途。最近的一系列的成功导致了一些改变生活的治疗患者的认可,更多的产品在开发中。

“这是不再仅仅是希望,但现在这是一个现实——越来越多的罕见疾病,可以有效地处理这些疗法,”描述Yanez-Munoz。“我们现在需要思考如何扩大这些技术来解决存在的成千上万的罕见疾病,甚至在这些疾病中,人们会有不同的突变,这将进一步复杂化问题。”

但是随着越来越多的批准,这些基因和细胞治疗越来越多的紧急应对的挑战公平获得世界各地的这些创新的治疗方法。

“基因疗法有可疑的荣誉,成为有史以来最昂贵的治疗,这不是可持续的长期而言,“Yanez-Munoz说。“想象一下为人父母,知道有一个有效的疗法,但你的孩子绝对不能访问它,那将是毁灭性的。”