毒品再利用:优点和关键方法

药物再利用(也称为药物重新定位)的策略发现新用途批准和试验性药物,超出了原始医疗指示的范围。这种方法提供了几个优势开发新的药物对于一个给定的迹象。各种数据驱动和实验方法被推荐用于识别候选药物,可以使用。然而,也有一些重大的监管以及需要解决的技术挑战。

再利用药物的优点

值得注意的是,这种药物再利用方法受益于这样一个事实:批准药品和几个废弃的化合物已经在人类身上进行测试 药理学和全面的信息是可用的,剂量,可能的毒性和配方。药物再利用有许多优于传统药物发现方法,包括:

• 研究与开发(R&D)成本大大削减。
• 降低了药物开发时间表,各种人类现有的化合物已经被证明是安全的,它不需要第一阶段临床试验。
• 重用潜力尽管不利影响的证据在一些迹象和失败的功效。

流行的再利用方法药物

药物再利用已经成为制药行业的重要组成部分。有几种药物,已经或正在改造,小说的迹象。再利用可以发生在各个阶段的药物开发和批准过程。下面我们列举一些受欢迎的药物再利用方法。

再利用肿瘤药物

药物重新定位/回收方法是积极、有效地通过药物发现研究人员和制药行业,特别是在肿瘤空间。肿瘤药物最初开发特定癌症。然而,他们可以在其他相似的肿瘤类型,临床调查生产的药物。

癌症出现适合再利用药物作为一个单一的机制或生物标志物是频繁与广泛的肿瘤类型。一个著名的癌症免疫疗法是默克公司Keytruda®(pembrolizumab)首次批准的高级黑素瘤。今天,它被批准14癌症类型,包括肺癌、淋巴瘤。公司不断地评估Keytruda更多的癌症,如三阴性乳腺癌。值得注意的是,Keytruda是一种程序性细胞死亡1 (PD-1)抑制剂,通过阻断PD-1受体及其与配体的相互作用,有助于对肿瘤细胞激活t细胞介导的免疫反应。 由于其类似PD-1-based作用机理(农业部),百时美施贵宝的(BMS)Opdivo®(nivolumab)目前批准10癌症类型,该公司仍在继续调查其他适应症的药物的疗效。

诺华的药物Arzerra (ofatumumab),一个目标CD20蛋白的单克隆抗体,最初是开发治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)。然而,临床研究正在进行中以确定其有效性作为治疗成年患者复发的多发性硬化症(MS)形式。

重新定位药物在治疗领域

除了重新定位药物在一个特定的疾病领域,医药行业也评估是否药物批准一个迹象有可能在一个完全不同的治疗区域的患者带来好处。Non-oncology药物,例如,经常被用来治疗各种癌症。例如,实验表明克拉霉素是有效的幽门螺旋杆菌相关的癌症地理等粘膜相关淋巴组织淋巴瘤(麦芽)。此外,研究已经证明它的效力在其他类型的癌症,包括多发性骨髓瘤和慢性粒细胞白血病(CML)。克拉霉素抗癌性能的主要机制是长期减少促炎细胞因子,抗血管生成和抑制自噬。抗生素的疗效提高癌症时结合现有抗癌药物靶向肿瘤的其他方面的活动。

阿司匹林:万能药

阿司匹林(乙酰水杨酸)是一个功能强大的药物,不仅是被评估在肿瘤领域,而且在心脏相关指标如心肌梗死。研究表明,低剂量的药物降低发展中广泛的癌症的风险类型,包括结肠癌和胰腺癌。

重新定位为罕见病药物

众所周知,只有少数治疗罕见疾病的选择——那些只影响整个人口的一小部分。被发现后其免疫抑制特性与抑制mTOR的蛋白激酶,辉瑞Rapamune®(西罗莫司)被批准,防止器官移植排斥反应。它也成为了第一个药物批准lymphangioleiomyomatosis (LAM)肺,这是一种罕见的遗传性疾病。

再利用药物治疗COVID-19

药物也转化为治疗策略对COVID-19——SARS-CoV-2引起的疾病。几种药物包括被评估AbbVie的是否®(lopinavir /例如),和Ascletis制药的Ganovo®(danoprevir)加上例如和其他组合。此外,基列的拉末人员Veklury®(remdesivir)一直经美国食品和药物管理局(FDA)作为一个治疗COVID-19。

前进的道路

由于毒品价格飙升和缓慢的药物发现和开发,再利用现有药物治疗其他疾病比他们最初批准的迹象正成为一个越来越有吸引力的主张。这些药物可能会很快捕捉制药业的很大一部分。