解决细胞和基因治疗制造中的主要挑战
细胞和基因疗法为包括遗传疾病和癌症在内的许多疾病提供了潜在的治疗途径，否则这些疾病面临有限的选择。基因编辑和细胞培养的最新进展使这种疗法成为现代医学的前沿;然而，在大规模应用于患者之前，仍有一些挑战必须克服。
细胞和基因疗法的制造是一个复杂、耗时的过程，必须在严格的法规下进行，以达到合规要求。这最终会延误为患者提供挽救生命的治疗的过程。赛默飞世尔科技公司最近宣布推出产品、合规和服务组合，称为Thermo Scientific细胞治疗系统(CTS)系列实验室设备，该设备与当前的良好生产规范(GMP)兼容，旨在帮助在临床和商业环境中快速启动细胞和基因治疗制造。
188金宝搏备用近日，赛默飞世尔科技公司实验室设备创新和增长项目高级总监Hugh H. Tansey接受了采访，了解了更多关于CTS系列实验室设备如何为细胞和基因治疗制造中的关键挑战提供解决方案。Tansey还讨论了细胞和基因治疗研究的现状，以及他对这一领域未来的期望。
莫莉·坎贝尔(MC):哪些疾病领域将从细胞和基因治疗中受益最大?
休·坦西(HHT):细胞疗法正在开发的应用包括肿瘤学、肌肉骨骼学、自身免疫和皮肤病学。目前，随着CAR-T细胞疗法等癌症免疫疗法的出现和批准，获得最多关注、资金和开发的应用是在肿瘤学领域。这项技术的另一个巨大好处是治疗以前没有其他治疗方法的“孤儿”疾病，如镰状细胞性贫血。
MC:细胞和基因疗法的制造是一个复杂的过程。这个领域的主要挑战是什么?
遗传性出血性毛细血管扩张症:自体癌症免疫疗法是一个复杂而漫长的过程，包括300多个步骤，除了患者状态的可变性，T细胞的活性和纯度，以及细胞在培养中的生长，在过程和方案上都存在挑战。工艺和条件决定了最终产品的可变性和质量。
MC:你能谈谈开发CTS系列的基本原理吗？如何创建以符合GMP?
遗传性出血性毛细血管扩张症:CTS系列实验室设备是针对客户一致的反馈而开发的，因为他们面临着我们上面提到的挑战。科学家、项目经理和工艺工程师正在寻找方法来提高质量，减少生产这些复杂的癌症免疫疗法的时间和成本。他们认为我们的设备是经过验证的、高质量和可靠的解决方案。作为回应，我们介绍了CTS系列实验室设备，专注于核心设备开发人员的需求，为他们提供更好的GMP测试信息和文件，以及全面的资质合规服务，如设计资质(DQ)、安装资质(IQ)和运行资质(OQ)以及支持性能资质(PQ)的服务。
MC: CTS系列的实验设备是什么组成?
遗传性出血性毛细血管扩张症:的CTS系列实验室设备在细胞治疗市场推出了四个重要的核心产品，包括我们的Thermo ScientificTM福马TMSteri-CultTM有限公司2恒温箱，Thermo Scientific公司TMHerasafeTM2030i生物安全柜，Thermo ScientificTMGP PRO4R离心机和Thermo ScientificTMCryomedTM控制速率冷冻机。所有这些产品都提供了经过验证的性能、可靠性和符合GMP标准的理想功能，现在还打包了一个全面的工厂验收测试[FAT]文档粘合剂。它们还可以与完整的现场IQ和OQ合规服务打包。
MC: CTS系列将如何简化和优化细胞和基因治疗制造?
遗传性出血性毛细血管扩张症:科学家、工艺工程师和项目经理正在寻找方法，使他们的免疫疗法、基因疗法和细胞疗法的生产更快地启动和运行，具有可靠性和经过验证的操作，并保持合规。在许多情况下，通过DQ、IQ、OQ和PQ流程并实现启动的成本比设备本身还要多，有时甚至多得多。在动态多变的再生医学领域，在GMP条件下高效、有效地开始操作的能力至关重要。
MC:你能不能讨论一些科学家采用CTS系列的具体例子?
遗传性出血性毛细血管扩张症:我们正在与这一领域新兴的大量研究机构合作，并进行临床试验。他们来找我们是为了获得经过验证的创新技术。例如，在Steri-Cult中建立的非常精细和精确的细胞培养条件TM有限公司2用于细胞生长和扩张的高度关键步骤，以产生治疗性输注击败淋巴瘤和白血病所需的T细胞量的培养箱。其他例子包括肠易激病的治疗，烧伤和创伤患者的皮肤再生，平滑肌功能丧失的肌肉置换，以及眼病的基因疗法。
MC:在您看来，细胞和基因治疗制造业在未来几年将如何发展?CTS系列将如何支持这一点?
遗传性出血性毛细血管扩张症:我们计划不断扩大我们的产品在CTS系列实验室设备随着市场细分的发展，关注GMP需求，如文档、工作流集成和服务。细胞和基因治疗的状态是高度动态的，不断寻求质量、成本、治疗持续时间的改进，并朝着封闭、一次性消耗品、自动化、改进分析和工作流集成的趋势发展。我们对CTS系列实验室设备在这些快速变化的环境中，作为可靠的、响应迅速的合作伙伴，开发改变世界的新疗法。
休·h·坦西采访了科技网络的科学作家莫莉·坎贝尔。188金宝搏备用
