对抗年龄相关疾病的治疗方法

我们最近采访了Stanislas Veillet，董事长兼首席执行官Biophytis了解更多关于他们开发治疗与衰老相关的退行性疾病的一流药物的努力。Stanislas讨论了该公司开发新型治疗方法的方法，针对肌肉减少症患者的2b期研究的开始——肌肉减少症是一种与衰老相关的肌肉质量、力量和功能损失相关的疾病，以及目前正在探索的其他与年龄相关的适应症。

劳拉·梅森(LM):你能给我们介绍一下Biophytis公司的使命和目标吗?

Stanislas Veillet (SV):Biophytis的使命是开发一流的药物来治疗与衰老相关的退行性疾病。我们最先进的项目是中期临床开发的治疗肌肉减少症(肌肉功能丧失)和老年性黄斑变性(AMD)的候选疗法。

LM:当涉及到与年龄有关的疾病时，似乎存在治疗差距，为什么目前在这一领域的研究不足?

SV:一些与年龄有关的疾病尚未被监管机构和医疗支付者定义。此外，许多与年龄有关的疾病涉及逐渐退化，因此难以研究，需要大规模、长期的临床试验。这两个原因使得从投资者那里筹集资金具有挑战性，他们通常希望有一条清晰的市场路径，并且比该领域的大多数候选治疗方案提供的投资回报更快。为了解决这个问题，我们将一些资源集中在退化性孤儿疾病上，比如杜氏肌营养不良症(DMD)，这种疾病可以在较短的试验中进行研究，并且有明确的途径获得监管部门的批准。

LM:谈到新疗法的开发，Biophytis采取了什么方法?您能否详细介绍一下贵公司的科技平台和发展战略?

SV:我们的起源是基于生物化学家和索邦大学名誉教授René Lafont博士的科学研究。他在阐明退化机制和识别新化合物方面的工作——许多来自自然来源，比如巴西的森林——催生了Biophytis，他与我在2006年共同创立了Biophytis。Biophytis与索邦大学(Sorbonne University)合作，建立了一系列从植物中提取的天然活性物质，通过原始途径增加细胞和组织的抗压力能力，减缓与衰老相关的退化过程。从那时起，Biophytis建立了一个发现平台，在其研究的每个阶段利用植物化学、生物学和临床研究活动，这是同类产品中的第一个。该公司的方法使其能够创建强大的知识产权，保护其分子，并确保它们能够吸引足够的投资用于药物开发。

LM:您最近宣布开始了一项针对肌肉减少症患者的2b期研究。什么是肌肉减少症?

SV:肌肉的老化伴随着退化，特别是导致肌肉质量和肌肉功能的丧失，如肌肉力量和灵活性;这是肌肉减少症。肌肉损失主要是由于蛋白质合成的减少引起的，这与合成代谢因子的减少和蛋白质水解的增加有关。为了解决这个问题，Biophytis专注于肾素-血管紧张素系统(RAS)受体的激活;Mas受体。我们的化合物是第一个作为药物开发主题的Mas受体非肽激动剂分子。我们的化合物在肌肉细胞上的临床前测试显示，蛋白质合成和肌管直径显著增加。这将有更详细的解释在这里．

LM:首先，您能告诉我们更多关于研究目标和试验设计的信息吗?其次，研究中正在研究的候选药物Sarconeos ?

SV:这项名为sarah - int的研究是一项双盲、安慰剂对照的2b期临床试验，将包括欧洲(比利时、法国和意大利)和美国22个临床中心的约334名患者。大约一半的患者将从一项名为sarah - obs的观察性研究中招募，该研究由Biophytis在过去一年中在sarah - int的一些关键临床中心进行。另一半患者将从11个正在开业的新临床中心招募。

SARA-INT的目标是评估两种剂量Sarconeos (175 mg bid和350 mg bid)口服26周，与安慰剂相比，在65岁以上有残疾风险的男性和女性人群中安全性和有效性。具体来说，我们希望在目标人群中评估安慰剂治疗6个月后的治疗效果、身体功能的改善和运动残疾风险的降低。为了做到这一点，将在400米行走测试中测量行走速度，将比较治疗组之间在第6个月时与基线相比的变化(每种剂量与安慰剂相比)。我们还将监测次要终点，如患者报告的结果、体重、身体成分、肌肉力量、爬楼梯和步行速度和6分钟内的距离。

LM:除了肌肉减少症，你还关注其他与年龄相关的适应症吗?

SV:我们准备在2018年开始Sarconeos治疗DMD的中期临床测试，并在2018年开始我们的第二款产品Macuneos治疗AMD。Macuneos是一种PPAR核受体激动剂，因为它能够在临床前测试中保护视网膜免受光毒性应激。部分一期试验已经完成，我们正在准备进一步的研究。

Stanislas Veillet接受了科技网络科学作家Laura Elizabeth Mason的采访。188金宝搏备用