针对τ病理学减缓老年痴呆症

阿尔茨海默病(AD)是一种神经退行性疾病,影响中枢神经系统,造成大约60 - 80%的痴呆症的病例。治疗目前批准的广告是为了缓解症状,而不解决疾病的根本原因。AC免疫目标面对缺乏疾病修饰治疗“正面”通过开发一个系列的化合物,是为了目标τ聚合(广告)的主要标志。

了解更多关于这些化合物,更具体地说“aci - 3024“我们最近与安德里亚Pfeifer教授说,该公司的首席执行官。

劳拉·兰斯顿(LL):我们知道τ在阿尔茨海默病中的作用?“tauopathies”是什么?

安德里亚Pfeifer(美联社):越来越清楚的是,阿尔茨海默病(AD)的发展,由于一系列复杂的事件,发生在大脑在很长一段时间。两种蛋白质-τ和淀粉样β蛋白(β淀粉状蛋白质)——被认为是广告的主要特点。病态形式的τ似乎总在神经元神经原纤维缠结形成和传播通过神经元之间的细胞间传播,称为tauopathies。

τ蛋白主要存在于神经元和函数作为细胞内的细胞骨架的一个组成部分。错误折叠蛋白聚集在广告和其他tau-related神经退行性疾病(如进行性核上的麻痹,额颞叶痴呆等)。τ病理学的发展在整个大脑与认知功能减退的发生和发展密切相关,强调tau-targeted疗法的重要性。这就是为什么AC免疫有一个最大的τ管道行业,包括有针对性的抗体、疫苗和小分子。

我们的产品管道的两个平台在原点是SupraAntigen™生物制剂和Morphomer™为小分子。生成分子都可以conformation-specifically绑定错误折叠蛋白质,许多神经退行性疾病的基础。

τ项目目标种子细胞内和细胞外传播通过治疗Morphomers™或免疫疗法,这可能使τ病理学进展的完全控制。添加到这个,我们的高度选择性τ成像诊断使病人更精确的描述和潜在的广告发展的更精确的预测。

噢,你能告诉我们你设计的一系列的低分子量化合物这一目标τ聚合吗?

记者:低分子量化合物目标τ聚合发行从我们Morphomers™平台。Morphomers™conformation-specific,非peptidic,专门设计小分子识别病理错误折叠和beta-sheet-rich聚合形式的蛋白质(τ)在这种情况下)。Morphomers™显示药物像属性包括大脑渗透和可以进入细胞进入细胞内的蛋白质聚合。大约1000 Morphomers™τ的筛选程序。这种方法使得识别的几个化学系列口服生物小分子与中枢神经系统属性可以具体和有说服力地绑定到病理τ阻止错误折叠和促进解集。通过药物化学项目,确定分子进一步优化,导致识别的临床候选人aci - 3024。优化使用多个正交的在体外,体外和在活的有机体内分析解决药理学、药物代谢和药物动力学(DMPK),和安全。

噢,你能告诉我们如何aci - 3024与τ,和触摸你在AAIC临床前数据?

记者:τ病理学的传播可能减缓病情发展放缓,降低认知能力下降。Anti-tau治疗已经显示出承诺减缓τ病理学在动物模型的进展。aci - 3024之前显示影响τ病理学和下游神经炎症和神经退行性变的积极τ病理模型。

在AAIC,我们提出了临床数据显示的潜力aci - 3024干扰甚至逆转τ聚合,显示效果在活的有机体内在积极tauopathy模型和展示良好的药代动力学和安全性。

噢,你能详细说明下一步与aci - 3024的临床开发吗?

记者:aci - 3024是许可证的主要目标和合作协议AC免疫和礼来研发小分子τ聚合抑制剂治疗的广告和其他神经退行性疾病。协作结合AC免疫的专有Morphomer™和早期发现平台开发经验与莉莉的临床开发专业知识和商业能力建立在中枢神经系统疾病。

我们刚刚开始第一阶段的研究与aci - 3024,这是一项随机,安慰剂对照,双盲,连续的单个和多个提升剂量与开放标签研究食物效果和药效学评价武器评估安全、耐受性、药代动力学、药效学及aci - 3024在健康志愿者。

教授安德里亚Pfeifer与劳拉·伊丽莎白·兰斯顿来说,科学技术网络作家。188金宝搏备用