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CRISPR的三个值得注意的应用

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就在10年前,诺贝尔奖得主的作品问世了CRISPR,或c有光泽的间隔短回文重复,作为一种新的强大的基因组编辑工具。从那时起,CRISPR-Cas9系统的许多令人兴奋的应用已经被开发和提出,让我们初步了解了未来的发展。

进展的速度是前所未有的。这种惊人的应用范围支持了研究人员在最初发表文章时的说法:CRISPR将对我们利用DNA科学的方式产生革命性的影响。这些应用有可能极大地影响健康状况的治疗、药物发现过程,甚至全球气候变化的努力。以下是三个值得注意的应用:

预防心脏病

由于心脏病发作是所有人群死亡的主要原因之一,寻找预防和反应性措施的创新方法势在必行。研究人员Verve Therapeutics公司已与生物技术公司合作,使用基因组测序来检查家族性高胆固醇血症患者的心脏病发作健康结果。胆固醇升高是心脏病的一个重要危险因素,家族性高胆固醇血症的个体尤其危险。利用CRISPR,研究人员瞄准了两种不同的基因来降低心脏病风险PCSK9而且ANGPTL3.这些基因直接参与体内胆固醇的产生,而Verve研究人员的目标是关闭胆固醇。有趣的是,这只需要改变或删除基因组中的一个字母。

鉴于这是首次探索直接在人类身上使用CRISPR和DNA编辑的试验之一,长期影响仍然是一个很大的未知数——这很重要,因为当基因组编辑用于医疗应用时,对DNA所做的改变是永久性的。集成DNA技术公司的rhAmpSeq CRISPR分析系统,仅供研究使用,是一项技术的一个例子,该技术有助于了解这种形式的基因编辑的不必要的脱靶效应。最近的一次研究发现该工具成功地帮助注释了与CRISPR相关的索引和同源定向修复事件。

涉及到CRISPR药物发现过程有望加快对危及生命的疾病的新疗法的开发速度。有前途的研究继续展示这个概念是如何变成现实的,以及它如何拥有重写我们所知道的医学未来的潜力。

影响疾病进展

疾病进展是基因编辑已被证明有帮助的一个领域。一个例子是如何使用它与日本脑炎这是一种脑部感染,主要出现在东南亚国家,由一种病毒引起,通过受感染的蚊子叮咬传播。它不能在人与人之间传播,近年来其患病率有所增加。

由于没有可行的治疗方案,研究人员转向了CRISPR,以寻找减少或消除日本脑炎在普通公众中的存在的解决方案。最近的研究于2020年发表在BMC基因组学,描述CRISPR如何帮助基因分析病毒引起的神经炎症反应.具体来说,另一项研究来自细胞宿主和微生物表明基于cas12(靶向DNA)和基于cas -13(靶向RNA)的方法可以用于这类病毒性疾病的新型诊断甚至治疗。利用这些方法来针对携带病毒的蚊子进行基因编辑,科学家将能够创造出更有效的疫苗和其他预防性治疗方法。

尽管预测病毒进化的方向具有挑战性,但CRISPR为影响日本脑炎和其他类似感染的进化提供了一个潜在的可行选择。

应对气候变化

随着气候变化继续成为世界关注的主要问题,科学家们正在寻找其他方法,以创造更有效的粮食生产支柱。基因编辑植物CRISPR是一种经过充分验证的方法,科学家已经使用多年(主要使用Cas9和Cas12a)。基因组编辑还可以用于修饰基因,以提高植物的耐热性和耐旱性。

Cas12b是一种较新的CRISPR系统,可以在基因编辑过程中一步针对多个基因。因为它允许研究人员一次处理多个DNA序列,所以可以进行更细致的试验来检查基因表达。马里兰大学农业与自然资源学院发现Cas12b系统与转录激活、基因组编辑过程中的多路复用和转录干扰结合有关。他们项目的结果表明,CRISPR在改变遗传特征和抑制或激活孤立基因方面都是一种有用的工具,让科学家有机会利用DNA已经赋予他们的东西。

在农业领域,新旧CRISPR方法都是研究人员调查不同疾病和侵入性害虫的一种方式。目前,努力提高非生物胁迫耐受性、管理有害疾病、提高作物产量和增强营养是创造转基因植物潜力的重点之一抵御气候变化或其他不利的自然事件。

展望CRISPR的未来

看看这些CRISPR可以帮助研究人员完成的例子,很明显,基因编辑技术可以提供的可能性是无止境的。尽管在发现CRISPR作为基因组编辑工具以来的第一个十年中已经取得了很多成就,但技术将继续发展,并在我们已经知道的基础上扩展。在未来十年,生命科学研究人员可以期待CRISPR和其他基因编辑工具的更多创新。前进的优先事项将是继续寻找确保这些工具能够安全有效地利用的方法。随着基因组编辑技术的发展,毫无疑问会有更多的应用被发现,从而带来更多可以积极改变我们世界的发现。

作者简介:


德马里斯·米尔斯(Demaris Mills)是集成DNA技术公司的总裁,该公司是一家全球基因组学解决方案提供商,推动着科学进步,激励科学家大胆梦想,追求突破。Mills在生命科学、基因组学和诊断行业拥有近20年的广泛全球经验,并在推动高影响力成果的同时培养包容、协作和高度参与的团队环境方面拥有良好的业绩记录。

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