FDA的药品审查过程:继续说
药物审批过程图
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药物检查步骤简化
- 临床前测试(动物)。
- 试验性新药申请(印第安纳州)概述了一种新药的赞助商提出人体试验的临床试验。
- 第一阶段研究(通常涉及20至80人)。
- 第二阶段研究(通常涉及几十个大约有300人)。
- 3期研究(通常涉及几百个大约有3000人)。
- pre-NDA时期,之前提交新药申请(NDA)。FDA药品赞助商一个共同的时间见面。
- NDA的提交正式的步骤要求FDA考虑营销批准的药物。
- 收到后NDA, FDA有60天的时间决定是否文件它可以回顾。
- 如果FDA文件NDA, FDA审查小组分配给评估赞助的研究药物的安全性和有效性。
- FDA药物的专业评论信息标签(如何使用药物的信息)。
- FDA检查药品的设施将生产批准程序的一部分。
- FDA评论者将批准一个完整的应用程序或问题回应的信。
补充关于药物审批过程的信息
回顾应用程序
虽然FDA评论员参与药物在印第安纳州的发展阶段,官方的审查时间的长度是时间审查新药应用程序和操作信问题,官方声明通知药物赞助机构的决定。
一旦一种新药申请,FDA审查小组——医生、化学家、统计学家、微生物学家、药理学家、和其他专家——评估是否赞助商提交研究报告显示,该药物是安全有效的提议使用。没有药物是绝对安全;所有药物有副作用。“安全”在这个意义上意味着药物出现的好处大于风险。
审查小组分析研究结果与应用程序和寻找可能的问题,如研究设计或分析的弱点。评论家确定他们同意赞助的结果和结论,或者他们是否需要任何额外的信息来做决定。
每个评论家准备一份书面的评估包含有关应用程序的结论和建议。这些评估认为团队领导,部门董事、董事和办公室,这取决于应用程序的类型。
审查员接受培训,促进药物评价的一致性,和良好的审查实践仍然是一个高优先级的机构。
有时,FDA顾问委员会呼吁,向FDA提供独立意见和建议从外部专家应用市场的新药,在FDA政策。是否需要一个顾问委员会取决于很多事情。
“一些注意事项如果这种药物有很大的问题,如果是第一个在其类,或第一个对于给定的迹象,”马克Goldberger说,医学博士前主任CDER的药品评审办公室。“一般情况下,FDA顾问委员会的建议,但不总是这样,”他说。“他们的职责仅仅是建议。”
加速批准
传统的批准要求临床效益可以授予批准之前。加速批准给一些新的药物严重威胁生命的疾病,缺乏令人满意的治疗方法。这允许一个NDA之前批准的措施的有效性通常需要批准。
相反,不那么传统的措施称为替代终点是用来评估有效性。这些实验室的发现或迹象表明,可能不是一个直接测量病人的感受,功能,或幸存了下来,但被认为有可能预测中获益。例如,代理端点可以降低HIV的血液水平短时间的抗逆转录病毒药物。
格列卫(甲磺酸伊马替尼),口服治疗患者一种威胁生命的癌症称为慢性粒细胞白血病(CML),获得加速批准。批准的药物也在FDA的孤儿药程序,使财务激励赞助商生产药物,治疗罕见疾病。格列卫块酶在肿瘤生长中发挥作用。批准是基于三大第二阶段的研究,结果显示,药物可以显著减少骨髓和血液中的癌细胞。
大多数药物来治疗艾滋病加速批准条款下被批准,该公司需要继续研究药物市场上确认后维护其对病毒的影响水平,最终受益的是病人。根据加速批准规定,如果研究不确认初步结果,FDA可以撤销审批。
因为上市前的复习不能捕获所有潜在的问题与药物,FDA将继续跟踪批准药物通过上市后不良事件监测计划。
在路上颠簸
如果FDA决定药物的益处大于已知风险,该药物将获得批准,可以在美国销售。但是NDA,或者如果有问题的更多信息是必要的决心,FDA可能会发行一个完整的响应的信。
常见的问题包括出现意想不到的安全问题或失败证明药物的有效性。赞助商可能需要进行更多的研究——也许更多的人的研究,不同类型的人,或更长一段时间。
制造问题的原因也在审批可能会推迟或拒绝。药品必须按照标准制造良好生产规范,和FDA检查生产设备之前可以批准的药物。如果设备没有准备好检查,批准可以延期。发现的任何制造缺陷需要改正之前批准。
“有时候公司可能使一定量的药物临床试验。当他们去扩大规模,他们可能会失去一个供应商或最终质量控制问题,导致不同的化学产品,“Kweder说。“赞助商必须告诉我们要销售的产品是相同的产品,他们测试了。”
医学博士约翰·詹金斯CDER的新药办公室主任说,“通常的组合问题,防止批准。”Close communication with the FDA early on in a drug's development reduces the chance that an application will have to go through more than one cycle of review, he says. "But it's no guarantee."
FDA概述了其决定的理由在一个完整的响应给药物赞助商和CDER给赞助商的机会与机构官员会面,讨论不足。此时,赞助商可以问听力,纠正任何缺陷并提交新的信息,或退出应用程序。
用户费用的作用
自1992年PDUFA通过以来,超过1000的药物和生物制剂市场,包括新的药物治疗癌症、艾滋病、心血管疾病、和危及生命的感染。PDUFA允许美国食品和药物管理局将获得新药的速度或快于在世界任何地方,同时保持相同的彻底的审查过程。
PDUFA下,制药公司同意支付费用,增加FDA资源,和FDA同意时间目标的审查新药应用程序。以及支持人员增加,药物用户费用帮助FDA升级资源信息技术。该机构已经向电子提交和评审环境,现在接受更多的电子应用程序和电子文件归档审查。
PDUFA设定的目标适用于原始人类新药和生物应用程序的审查,重新提交的原始应用程序,和补充批准的应用程序。PDUFA的第二阶段,即PDUFA II,据1997年和扩展用户收费程序通过2002年9月。PDUFA三世,扩展到9月30日,2007年,据2002年6月。
PDUFA三世允许FDA花一些用户费用增加的安全监测药物在市场上他们的头两年,或者三年有潜在危险的药物。这个初始时期,当新药进入广泛使用,该机构最好是能够识别和计数器中没有出现的副作用,临床试验。
2007年9月27日,布什总统签署成为法律,食品和药物管理局2007年修正法案,其中包括处方药的重新授权和扩大用户收费行为。PDUFA将显著扩大和升级的重新授权机构的药品安全计划,并促进更高效的发展为美国公众安全有效的新药物。
除了回顾应用程序设置时间框架,PDUFA集目标来改善沟通和制定具体目标类型的FDA药品赞助商之间的会议。它还概述了FDA必须响应速度要求赞助商。在药物的发展,FDA建议赞助商如何研究特定类的药物,如何提交数据,需要什么样的数据,应该如何设计临床试验。
临床数据的质量
美国食品和药物管理局依靠赞助商提交的数据来决定是否应该批准的药物。保护人们的权利和福利在临床试验中,并验证提交的数据的质量和完整性,FDA科学部门的调查(DSI)进行检查的临床调查人员的学习网站。DSI还审查机构审查委员会的记录可以肯定的是他们完成在病人的保护作用。
“FDA调查人员比较信息,临床调查人员提供给赞助商病例报告形式与医疗记录等信息的源文件和实验室结果,”卡罗琳霍梅尔说,在DSI消费者安全官。
DSI试图确定诸如是否根据临床实验的研究计划,是否所有不良事件记录,和对象是否包含/排除标准中列出研究协议。
在每个检验的结论,FDA调查人员准备一个报告总结任何缺陷。在他们观察大量的或严重偏差的情况下,如伪造数据,DSI分类检验”官方行动表示“和发送一封警告或通知入会资格的诉讼和机会来解释(NIDPOE)临床研究员、指定被发现的偏差。
NIDPOE开始行政过程,以确定临床研究者应该保持有资格接受临床实验的产品,开展临床研究。
CDER进行每年约300 - 400临床研究者检查。约3%被归类在这个“官方行动表示”类别。
FDA已经建立了一个独立的药品安全监督委员会(DSOB)监督管理药品安全问题。满足月度董事会代表三个FDA中心和五个其他联邦政府机构。董事会的职责包括进行及时、全面的评估新兴药品安全问题,并确保专家——内外FDA——给他们的观点。DSOB的第一次会议于2005年6月举行。