抗艾滋病病毒治疗收益率有前途的第一阶段试验结果

首次报道以来,艾滋病毒感染在1980年代早期,多个临床试验测试潜在的疫苗病毒,但不幸的是,艾滋病病毒有许多防御机制,防止一个人的免疫系统安装一个有效的HIV疫苗接种后反应。

另一种抗艾滋病策略称为定向免疫预防(VIP)设计的研究人员在MGH雷根研究所正是从,麻省理工学院和哈佛大学和麻省总医院(MGH)包括一个腺相关病毒(AAV)载体提供说明肌肉细胞抽出,阻止病毒的抗体。

最近的策略生成的有前景的结果在第一阶段临床试验是由美国国立卫生研究院和发表在自然医学。

AAV载体可以安全地用于人类提供DNA细胞,和两个AAV-based基因疗法目前FDA批准。在本临床试验,AAV载体MGH调查人员携带的基因序列设计的所谓广泛中和HIV - 1抗体阻止艾滋病毒的能力与CD4结合,免疫细胞的受体,艾滋病毒在感染目标细胞。注入病人时,AAV疗法(称为AAV8-VRC07)进入肌肉细胞,基因序列的阅读和翻译产生大量的广泛中和抗体(称为VRC07)抽出的细胞通过血来寻找他们的目标。结果是,许多抗体循环阻止任何艾滋病毒和免疫细胞的CD4受体之间的相互作用,本质上关上了门在艾滋病毒进入细胞。

第一阶段临床试验登记八个成年人和在稳定的抗逆转录病毒治疗的艾滋病毒在至少三个月。调查人员发现,肌内注射AAV8-VRC07安全和耐受性良好。所有八个人产生一定数量的VRC07血液中,三人最大VRC07浓度。在六个人,这些数量保持稳定和最大浓度附近长达三年的随访。(试验正在进行,尚未办理一些参与者只要别人。)三个八的参与者显示出禁毒抗体反应针对VRC07的一部分,这个反应似乎减少生产VRC07在两个参与者。

“这个工作代表第一个成功AAV-based生产单克隆抗体的任何类型的人,”合著者亚历杭德罗说b . Balazs博士,谁创造了向量用于试验和拉根研究所首席研究员在MGH,麻省理工学院和哈佛大学,在那里他的实验室正在继续发展这项技术。”这也是我们第一次有一个方法能产生广泛的中和抗体艾滋病毒在人类,”他说。

Balazs指出,产生广泛的临床影响结果可能预防或治疗HIV和其它感染。“研究结果证明平台我们设计能产生长寿表达抗体从单一的注入。鉴于我们这些向量编码任何所需的抗体的能力,我们也许能够产生有效的预防治疗各种传染病从疟疾到COVID-19,”他说。”这种技术也有可能适用于其他生物的药物来治疗范围广泛的条件从自身免疫到癌症。”

这项技术最初开发的加州理工学院的实验室的诺贝尔奖获得者大卫•巴尔的摩博士,Balazs博士后的时候。美国国立卫生研究院疫苗研究中心支持临床研究,这是由美国国立卫生研究院临床中心。

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