细胞疗法改善杜氏肌萎缩症的症状

临床试验在加州大学戴维斯分校卫生和其他6个网站显示,晚期患者的细胞治疗提供了保证杜氏肌萎缩症(DMD),一种罕见的遗传性疾病引起肌肉萎缩和物理障碍的年轻人。

治疗似乎是安全有效的阻止恶化的上肢和心脏功能。它是第一个治疗导致最严重的有意义的功能改进例DMD患者。

“两个是第一个临床试验,以测试系统在DMD细胞疗法,”说克雷格·麦克唐纳审判的国家首席研究员和这项研究的第一作者。麦当劳是教授和主席物理医学与康复儿科教授,加州大学戴维斯分校的健康。“审判产生显著和前所未有的稳定的骨骼肌恶化影响手臂和心脏结构和功能的恶化non-ambulatory DMD病人。”

从试验结果今天发表在《柳叶刀》。

细胞治疗肌肉退化

在二期临床试验中,研究人员使用Capricor疗法”帽- 1002同种异体cardiosphere-derived细胞(cdc)获得人类心脏肌肉。这些细胞可以减少肌肉炎症,增强细胞再生。

“帽- 1002治疗的主要机制是帮助减少疾病的严重的慢性炎症问题,减少纤维化和改善肌肉再生,从而维持或改善关键心脏和骨骼肌功能,”麦克唐纳说。

试验研究了重复的长期疗效和安全性帽- 1002的静脉输液治疗晚期DMD。它招收20 DMD患者在七个美国中心。参与者至少10岁与温和的弱点在他们的手臂和手。他们被随机分配接受帽- 1002或安慰剂每三个月为一年,共有四个输液。

显著改善手臂,手和心脏功能

使用规模的团队评估上肢功能性能的上肢运动功能(普尔)模式。他们还测试了心脏功能使用心脏磁共振成像(MRI),肺量测定法呼吸功能和循环生物标志物。

研究人员评估了参与者的普尔第一次输液,一年以后。他们测量的变化中层/手肘普尔成绩这两个读数。研究发现一个重要的有利改变参与者收到帽子- 1002相比,那些获得了安慰剂。有很少的上肢肌肉功能恶化cell-treated组。

心脏MRI还显示心脏结构和功能似乎提高参与者收到帽子- 1002。

“这里显示的承诺细胞疗法在预防心脏病的发展在一个罕见的遗传性疾病,但是有理由相信,这种疗法也可能有一天被用于更多的心力衰竭的常见形式,”作者说Eduardo Marban心脏开创性的研究人员首次发现,疾病预防控制中心可能是有用的治疗模式。他是马克·西格尔家族基金会特聘教授和执行董事Smidt心脏研究所的西奈医疗中心在洛杉矶。

前进

在美国麦当劳和合作者在其他中心推出三期临床试验,HOPE-3。本研究的目的是确认帽- 1002的功效更大的患者群。

“FDA已经表明,更大的III期研究将成为下一个一步获得药品批准。我们需要确认治疗帽- 1002的耐用性和安全性超过12个月的治疗在心脏和骨骼肌肉退化,”麦克唐纳说。

杜氏肌萎缩症是什么

DMD是一种障碍,影响大约5000人——大多是男孩。它通常在儿童早期变得明显,导致进步的软弱和骨骼的慢性炎症,心脏和呼吸肌肉和延迟里程碑坐和行走等。DMD患者通常在青少年时期失去行走能力随着年龄的增长和发展心脏和肺部并发症。

治疗模式是有限的,无法治愈。当前治疗目标骨骼肌没有有效地治疗心脏肌肉削弱了DMD。稳定的治疗或逆转心脏恶化,改善上肢功能,将在其独特的能力来解决这个巨大的疾病负担在先进DMD患者。

“这细胞治疗在这地址是创新的关键需求的患者最严重的疾病负担和稳定上肢和心脏功能。地址的最后阶段疾病的疗法可以使一个巨大的影响与DMD男孩和年轻男人的生活质量,减轻的负担照顾他们的家人,”麦克唐纳说。

合作,让希望成为可能

团队合作与研究人员和工作人员加州大学戴维斯分校α干细胞诊所,由加州再生医学研究所(这个)。两个研究诊所的第一个细胞治疗试验。

“我们曾与α干细胞诊所和受益的一流的基础设施加州大学戴维斯分校物理医学与康复部的神经肌肉研究实验室和临床与转化科学中心(CTSC)。我认为这是一个很好的证明了加州大学戴维斯分校卫生领导在干细胞治疗试验和临床转化医学,”麦克唐纳说。

参考:麦当劳厘米,Marban E,亨德里克斯,et al .反复静脉cardiosphere-derived细胞疗法在杜氏肌萎缩症晚期(两个):多中心,随机,双盲,安慰剂对照,第二阶段试验。《柳叶刀》。2022,399 (10329):1049 - 1058。doi:10.1016 / s0140 - 6736 (22) 00012 - 5。

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