运动障碍患者药物可能受益与亨廷顿氏有关

一种新药已被证明有利于治疗运动障碍通常与亨廷顿氏病有关,根据最近的一项国际研究领导的UTHealth休斯顿研究员艾琳水垢机枪兵博士担任首席研究员代表KINECT-HD亨廷顿学习小组。

水垢机枪兵麦戈文医学院的神经学教授UTHealth休斯顿,提出从第三阶段发现,随机、双盲、安慰剂对照KINECT-HD首次研究上周在美国神经病学学会2022年年会在西雅图,华盛顿。

她报告说valbenazine,选择性水泡monamine运输车2 (VMAT2)抑制剂,还没有批准的美国食品和药物管理局专门为亨廷顿氏舞蹈症,是安全有效的治疗时,每日一舞蹈病患者亨廷顿氏舞蹈症。舞蹈病是一种无意识的、不规则的运动和亨廷顿氏舞蹈症的红衣主教马达特性。

“我们很高兴这一研究取得了积极成果。我们看到显著降低与疾病相关亨廷顿氏舞蹈病患者服用valbenazine与安慰剂,“说水垢机枪兵,他也是美国亨廷顿氏舞蹈症学会主任UTHealth休斯顿神经科学卓越中心。“虽然我们亨廷顿舞蹈病不是唯一症状的疾病病人的经验,它可以相当有问题,可以促进损伤在吃喝等日常活动,甚至可以导致频繁的下降。”

有趣的是,大多数舞蹈病患者不接受药物治疗症状,根据分离文摘Furr-Stimming提出,回顾性分析Enroll-HD数据集的数据,全球观察研究,其中包括了超过20000名参与者在四大洲。舞蹈病是近97%的参与者记录;然而,只有36%的参与者处方药舞蹈病,尽管获得fda批准的药物,如VMAT2抑制剂和标示外药物如抗精神病药和苯二氮卓类。

水垢机枪兵说,还需要继续研究更好地理解优化治疗模式在亨廷顿氏舞蹈症患者舞蹈病。

“我们还没有一个疾病修饰治疗亨廷顿氏舞蹈症,因此,我们必须继续专注于优化治疗症状马达和nonmotor这种疾病的症状,”她说。

亨廷顿氏病是一种罕见的遗传疾病,通常开始于一个人的30或40年代,导致大脑中的神经细胞分解。大约有40000美国人有致命的疾病,而另一个200000人继承这种疾病的风险。没有治愈,但药物和物理,演讲,职业疗法可以帮助管理症状。

KINECT-HD研究亨廷顿学习小组,是由一个全球性的非盈利组织,其全资营利性子公司一起,HSG临床研究,Inc .)与临床试验合作协调中心在罗切斯特大学医学中心的健康+技术中心,资金从神经内分泌的生物科学,生物制药公司。

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