药物在试验显示承诺用于治疗罕见的代谢性疾病

x连锁罹(X-ALD)是最常见的一群大约50罕见疾病的大脑的白质,所谓的脑白质营养不良。X-ALD的遗传损伤是由于缺陷在X染色体。影响男性患有进行性麻痹的腿,恶化的平衡和感觉障碍,发展尿失禁和性功能障碍。尽管继承通过X染色体,雌性基因携带者也受到影响。约30%的男孩和60%的男性成年人患脑炎,这是致命的两到三年内。在世界范围内,这种疾病会影响对一个人20000年出生。

现在,第一次,科学家们从所有相关的脑白质病变中心在欧洲和美国共同成功的获得为x连锁罹对照试验数据。116名患者的77收到了药物leriglitazone和39安慰剂。药物已在临床前研究中表明,它可以防止危及生命的神经退化和提供保护大脑的炎症。“实际上我们的临床试验也表明,没有一个病人脑部炎症的药物受到影响。相比之下,在服用安慰剂的受试者中,15%发达在两年内这种威胁生命的疾病,”研究负责人和第一作者沃尔夫冈·科勒博士解释说,脑白质营养不良门诊诊所的主管部门在莱比锡大学医院神经病学。

实际目标的研究已经表明,这种药物将防止X-ALD步态障碍的病人恶化的两年。“这工作特别是在那些早期的治疗。更高级的步态障碍,明显的效果。总体上没有显著差异,因此实际研究的目标没有实现,”科勒博士解释说。然而,许多点表示一个新药的临床疗效:除了可以预防脑部炎症的迹象,其他影响包括改善神经系统平衡失调等条件,对生活质量产生积极的影响。

对人用药品委员会(CHMP)的欧洲药品局(EMA)目前正在审查的营销授权应用的西班牙Minoryx制药公司药品leriglitazone X-ALD成年男性患者的治疗。本研究由Minoryx赞助。

所有的参与者在研究目前可以选择继续治疗leriglitazone总共五年作为一个开放的扩展研究的一部分。此外,后续研究计划预先存在的患者大脑的参与。“这给了我们希望,我们也可以有效地治疗晚期,患者大脑炎症参与药物在未来,特别是那些我们再也不能帮助干细胞移植。这只是大脑炎症可能在非常早期的阶段,”科勒博士解释说。

髓鞘疾病中心,包括脑白质营养不良和多发性硬化症,是建立在莱比锡大学医院在今年年底之前,并将首次在德国。“这种罕见疾病,是至关重要的汇集不同的治疗和研究领域的卓越为了共同获得新的见解和取得进一步进展,“发起人科勒博士说。

参考:科勒W, Engelen M,为F, et al。安全性和有效性预防疾病进展的leriglitazone男性adrenomyeloneuropathy(提前):一个随机、双盲、多中心、安慰剂对照2 - 3期临床试验。《柳叶刀神经病学。2023;22 (2):127 - 136。doi:10.1016 / s1474 - 4422 (22) 00495 - 1

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