前列腺增生药物可能有潜在的运动神经元疾病
运动神经元病(MND)是一组罕见疾病,破坏神经细胞被称为运动神经元,引起病人慢慢地失去他们的肌肉功能。
在使用斑马鱼的研究中,老鼠和干细胞模型,专家表明,药物特拉唑嗪预防运动神经元的死亡增加他们的能源生产。
研究人员说,该药物可以帮助减缓疾病的进程,影响到约5000名成年人在英国。三年平均预期寿命从出现症状。
团队从可行性研究到MND患者的药物的影响。如果该方法被证明成功,他们将会启动一个完整的临床试验。
能源生产
目前还不清楚为什么运动神经元死亡,但专家知道减少他们的能源生产发生在疾病的早期阶段。
运动神经元需要产生能量进行大脑的指令到肌肉。如果没有足够的能量,消息不能被转移有效和运动的影响。
爱丁堡大学的研究人员与合作伙伴牛津大学的合作,有针对性的运动神经元的能源生产治疗MND的一种很有潜力的治疗策略。
使用特拉唑嗪,这曾被证明是有效地提高能源生产在中风和帕金森病模型,研究小组想要确定这种药物也可以防止MND运动神经元。
我们兴奋的潜在的特拉唑嗪对击穿MND的运动神经元的影响。当前工作说明的重要性汇集科学家和临床医生为了确定新目标疗法适合考虑远期研究人类MND患者。
酶的目标
他们专注于一种酶——积极分子在细胞称为PGK1参与能源生产。
MND的斑马鱼模型表明,要么在斑马鱼基因增加PGK1或者用特拉唑嗪增加PGK1活动改善运动神经元的生长。
特拉唑嗪也保护运动神经元MND的小鼠模型,提高生存和延迟瘫痪的进展。
该小组还生长在培养皿中运动神经元和证明了特拉唑嗪保护这些细胞通过增加能量水平。
我们的工作表明,特拉唑嗪保护运动神经元细胞死亡在MND的多个模型,这使得一个令人兴奋的新的潜在治疗。与特拉唑嗪的好处是,它已经规定不同的健康状况,所以我们知道它对人类是安全的,可以快速移动到诊所。
可行性研究
进一步调查这个团队在爱丁堡和牛津大学的邀请50从牛津MND患者护理和研究中心参与可行性研究,并将研究特拉唑嗪影响疾病进展的关键指标。
这项研究发表在eBioMedicine。它是由MND苏格兰和我的名字的5 Doddie基础。
爱丁堡大学的研究是由一个小组尤安麦克唐纳运动神经元疾病研究中心成立的尤安麦克唐纳和他的父亲唐纳德与MND改善人们的生活。
作为这一研究的主要资助者,我们高兴地看到地平线上MND的潜在的新疗法。在一系列模型测试之后,这项研究的结果告诉我们,特拉唑嗪药物目前用于治疗前列腺肥大和高血压,可以保护运动神经元。我们很高兴,因此,该药物将在牛津可行性研究,涉及MND患者。这是一个很好的例子的研究,临床医生和MND慈善机构合作,试图加快寻找新的治疗MND——因为是时候我们发现治愈。
简博士MBE哈雷研究主任MND苏格兰
合作性质的基金会鼓励这项工作将帮助翻译从实验室到临床——这意味着基础科学研究将在临床实践更有意义。我们自豪地支持这种合作和继续支持第一个临床试验的特拉唑嗪MND患者。
吉尔道格拉斯我的名字‘5 Doddie基金会的首席执行官
参考:Chaytow H,卡罗尔E,戈登•D等。针对磷酸甘油酸酯激酶1以特拉唑嗪改善运动神经元的表型在多个型号的肌萎缩性脊髓侧索硬化症。eBioMed。2022年。doi:10.1016 / j.ebiom.2022.104202
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