表观遗传治疗支持小鼠脊髓再生

目前,脊髓损伤没有任何有效的治疗方法。物理康复治疗可以帮助病人恢复流动性,但对于严重的病例,结果失败极其有限的脊髓神经元损伤后再生的自然。

然而,新的研究领导的西蒙教授Di Giovanni和发表在《公共科学图书馆生物学显示,每周治疗一个后生活化剂能帮助感觉和运动神经元的再生在脊髓给老鼠严重受伤后12周。

研究人员使用一种叫做TTK21激活基因编程的小分子,促进轴突再生神经元(神经纤维)。TTK21改变基因的表观遗传状态通过激活CBP / p300 co-activator蛋白质的家庭。研究小组测试TTK21治疗严重的脊髓损伤的小鼠模型。老鼠生活在一个丰富的环境,给他们锻炼的机会,鼓励在人类患者。

治疗12周后开始严重的脊髓损伤和持续了10周。研究人员发现了一些改进后TTK21治疗与控制治疗。最明显的影响是脊髓轴突发芽。他们还发现,收回点以上电机轴突损伤停止,这感觉轴突的生长增加。这些变化可能是由于观察到增加再生相关基因的表达。

尽管试验的方法仍然是一个长的路在人类患者,研究人员说,他们的早期发现是令人鼓舞的。下一步将进一步加强这些影响,引发再生轴突连接神经系统的其他部分,这样动物可以轻松恢复能力。

Di Giovanni教授说:“这项工作表明,一种名为TTK21的药物,当管理系统一次/周慢性脊髓损伤(SCI)后的动物,可以促进神经再生和突触的增加需要神经传输。

“这很重要,因为没有治疗慢性脊髓损伤是一种神经再生和修复失败。我们正在研究这种药物的组合策略,如生物材料脊髓桥梁可能的途径来改善SCI患者的运动能力。”

参考:穆勒F, Virgiliis FD,香港G, et al . CBP / p300激活促进轴突生长,发芽,突触可塑性在慢性实验性脊髓损伤严重残疾。公共科学图书馆杂志。2022;20 (9):e3001310。doi:10.1371 / journal.pbio.3001310

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