实验药物减少抽搐30%患有图雷特综合症的儿童和青少年的

根据一项新的初步研究,对于患有图雷特综合症的儿童和青少年对待一个名为ecopipam的实验性药物可能改善抽搐严重三个月后的考试分数。今天发布的研究,2022年,将于3月30日美国神经病学学会的第74届会议被关押在人在西雅图,4月2日到7日,2022年,事实上,2022年4月24日至26日。妥瑞症是一种神经紊乱,其特征是电动机和口头抽搐,重复动作和声音提示产生不可抗拒的冲动。

“我们的研究结果是令人兴奋的,因为他们认为ecopipam显示承诺作为治疗减少,抽搐的频率和严重程度的年轻人患有妥瑞症的经验,”研究作者唐纳德·l·吉尔伯特说,医学博士,在俄亥俄州辛辛那提儿童医院医学中心,和一位美国神经病学学会。“尤其如此,因为许多患者服用的药物目前仍有衰弱症状或经验体重增加或其他副作用。”

这项研究观察了149名儿童和青少年6和17岁之间的图雷特综合症。他们分为两组:74与ecopipam治疗,75年与安慰剂。

研究人员测量了参与者的抽搐程度使用两种常见抽搐等级量表在研究的开始,三个月后。第一个测试测量电机和声音抽搐,最大的50分。第二个测试着眼于整体抽搐的症状和严重程度tic-related障碍。它有一个最大的100分。更高的分数上的测试表明更严重的症状和消极影响日常生活。

三个月后,研究人员发现,服用ecopipam越来越少严重的抽搐和做更好的根据考试成绩。

平均,参与者采取ecopipam改善它们的运动和声音抽搐严重程度评分从35 - 24,减少30%。相比服用安慰剂,从抽搐严重程度评分平均提高35至28日在同一时间,减少了19%。

当研究人员观察分数第二测试评估ecopipam的整体有效性,他们发现服用的药物改善平均分数为68 - 46,减少32%,与服用安慰剂相比,改进的平均分数为66 - 54,减少20%。

吉尔伯特表示,34%的人服用ecopipam经验丰富的副作用,如头痛和疲劳,而21%的服用安慰剂。

“先前的研究表明问题多巴胺(一种神经递质在大脑中,可能与图雷特综合症的症状,多巴胺D1受体发挥关键作用,”吉尔伯特说。“多巴胺受体在中枢神经系统。当他们收到多巴胺,创建信号等各种心理和生理功能的运动。不同的受体有助于控制不同的功能。尽管ecopipam仍在测试阶段,它是第一个药物目标D1受体而不是D2受体,这是目前市场上有针对性的药物。我们的研究结果表明,ecopipam值得更多的研究是一个可行的治疗选择的图雷特综合症在年轻人的未来。”

这项研究的一个限制是它三个月长。吉尔伯特表示,虽然这种类型的标准研究,这将是重要的学习如果症状改善持续更长时间。

参考:Mahableshwarkar, Dubow J, Cuniff T, et al . Ecopipam对于患有图雷特综合症的儿童和青少年:结果从一个随机的,
双盲,安慰剂对照2 b阶段的研究。河畔第74届会议。2022年。

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