第一个成功的基因治疗试验报告为血友病患者

血友病患者接受一个注入基因疗法的临床实验显示改善的重要的凝血蛋白FVIII水平,有11个13达到正常或接近正常水平FVIII水平,根据最新的数据从一个审判之后长达19个月的病人。研究人员状态,这是第一次成功的基因治疗试验为血友病患者。

治疗使用病毒载体转移功能基因负责制造FVIII副本,突变在血友病患者,病人的身体。

数据报告在两个剂量水平。几周后,所有患者开始生产FVIII。20周后注入,FVIII中位数水平在那些接受高剂量达到平衡和保持在正常范围内。那些接受低剂量FVIII水平稳步增长的平均34 IU / dL 20周,在随后的三个病人32周,平均51 IU / dL -水平在正常范围内,是一个戏剧性的增加对其预处理FVIII小于1 IU / dL水平。

与标准治疗相比,这需要多个每周静脉输液治疗,基因治疗一个输液后似乎有着持久的影响。

在这项研究中,参与者每年收到185 FVIII注入防止出血,导致每年多达41个突破性出血事件尽管预防性治疗。接受基因疗法后,两剂量组所有患者能够完全停止预防性FVIII注入,和10没有出血需要FVIII治疗后4周灌注在最后的随访中。没有证据显示患者不良反应的免疫系统,提出了担忧的副作用为其他基因疗法试验。

虽然几个罕见的基因疗法已经显示成功,血友病B,基因治疗血友病被认为是更有挑战性的,因为它是与一个复杂的和更大的基因,使成功的基因治疗更为困难。

”这个临床实验的基因疗法的临床数据日期超出了我们的预期,增加第八因子的水平,减少流血年率,”首席研究员k·约翰·帕斯说,医学博士,教授,止血和血栓形成英国巴兹和伦敦医学院和牙科和巴兹医院临床血友病主管卫生NHS信托。“许多临床试验参与者看到第八因子达到或接近正常水平。这个临床结果有可能改善病人的生活现在必须以第八因子注入自己经常每隔一天。这个实验治疗,我们正在研究是否可以为血友病患者减少或消除VIII因子治疗一段时间。”

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参考

贾拉。沃尔什,L。莱斯特,W。佩里,D。马丹,B。之际,M。,。帕斯,k . j . (2017)。AAV5-Factor八世基因转移严重血友病a的新英格兰医学杂志》上。doi: 10.1056 / nejmoa1708483