美国食品和药物管理局(fda)已经这么做了鉴于一种新的阿尔茨海默氏症药物。该化合物lecanemab (Leqembi)是一种单克隆抗体(mAb)，这是一种针对疾病潜在机制的新型治疗方法的一部分。它被批准使用FDA的加速批准途径．
虽然这是对抗痴呆的主要原因的重要一步影响但目前还不清楚Leqembi将在多大程度上被提供商采用。2021年批准的单抗单抗aducanumab (Aduhelm)未能得到保险公司的青睐，也没有获得欧洲药品管理局(EMA)的批准。Leqembi的试验是否更有希望还有待观察数据会让它更容易被接受。
什么是加速审批途径?
1992年推出在美国，加速批准途径是FDA的一种流程，用于识别药物对中间临床靶标的性能，并根据该性能加快化合物的批准。加速批准的理由是，它可以让满足未满足临床需求的药物获得批准，而无需等待可能需要数年或数十年才能从试验中获得数据。例如，批准一种癌症药物，基于它可以增加癌症患者的生存，可能需要FDA等待，直到它有很长一段时间的生存数据。但是，如果同样的药物能在一个月内减小肿瘤大小，那么这就可以作为疗效的替代标记，因为减小肿瘤大小很可能预示着更好的癌症生存期。对于Leqembi, FDA希望最初认知能力的微小改善将预示着随后更显著的益处，因为未经治疗的个体的认知能力会更快地恶化。后续试验表明，这一预测确实成为了现实，这是批准过程的必要部分。
Lecanemab的目标是淀粉样蛋白β，这是阿尔茨海默氏症患者大脑中积累的一种蛋白质，一直是疾病研究的中心目标从90年代初开始．“这种治疗选择是针对并影响阿尔茨海默病潜在疾病过程的最新疗法，而不仅仅是治疗疾病的症状，”他说比利·邓恩博士他是FDA药物评估与研究中心神经科学办公室的主任。
阿尔茨海默氏症慈善机构的领导人对批准做出了积极的反应:“今天美国监管机构的决定，他们认为阿尔茨海默氏症药物lecanemab足够安全有效，这标志着全球努力实现针对痴呆症潜在疾病的治疗的另一个重要里程碑，”他说希拉里·埃文斯他是英国阿尔茨海默氏症研究所(Alzheimer’s Research UK)的首席执行官。
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免费订阅Leqembi是测试在一项名为CLARITY AD的临床试验中该药物对1795名轻度早期阿尔茨海默氏症患者和患有轻度认知障碍的先兆患者的认知能力进行了评估。
卫材分享了勒克姆比的表现新闻稿2022年9月，随后又发布了一项出版在新英格兰医学杂志。结果显示，Leqembi对轻度阿尔茨海默氏症患者认知能力下降的速度有微小但统计上显著的影响。
然而，这种改善的临床意义可能微乎其微。这种温和的影响反映在该领域研究人员对Leqembi批准的一些反应中。
Lecanemab的临床效果优于Aduhelm。Lecanemab在一项进行良好的随机临床试验中进行了测试，结果显示，与服用安慰剂的患者相比，服用Lecanemab的阿尔茨海默病患者的认知能力下降程度略有降低。吉尔利文斯顿他是伦敦大学学院老年人精神病学的教授。
利文斯顿继续说:“我不确定这在美国意味着什么，因为保险公司和个人都在努力弄清楚，小的临床效益是否值得承担风险和成本。”
需要考虑副作用
这些成本既有财务成本，也有潜在的临床成本。卫材计划以每年26500美元的价格出售该药物(基于每两周给一个中等身材的美国患者10毫克/公斤静脉注射的剂量)。医疗保险和医疗补助服务中心宣布去年，它将不包括任何被批准使用加速途径的抗淀粉样抗体，直到产生进一步的实际试验数据。这意味着大多数患者将需要支付全部费用才能获得这种药物。
这种治疗也不是没有副作用。的NEJM纸显示大量患者出现影像学相关异常，统称为淀粉样蛋白相关影像学异常水肿/积液(ARIA-E)。这些副作用在其他抗淀粉样蛋白疗法中很常见，包括脑肿胀和出血，尽管其中许多是患者没有注意到的较小影响。两个案例研究，由科学，涉及服用该药后出现更严重脑出血的患者，进一步使Leqembi的成本效益分析复杂化。
阿杜汉姆有争议的批准
勒姆比的批准也是在一片阴云下宣布的国会报告严厉批评了Aduhelm的授权过程，认为审批过程“充斥着违规行为”。其中包括监管机构与该药物的赞助商百健(Biogen)之间异常密切的通信，而FDA没有完全记录在案。由众议院能源商务委员会和众议院监督改革委员会联合开展的国会调查得出结论，FDA“必须迅速采取行动，确保其审查未来阿尔茨海默病治疗方法的过程不会导致对FDA审查的完整性的同样怀疑。”
尽管Leqembi的获批代表着这个数十年来因试验失败而陷入困境的领域的一个进步，但这一进步是一个巨大的飞跃，还是只是一个不起眼的步骤，仍存在很大的不确定性。
