新药Stiff-Heart综合症显示承诺在小型试验

Transthyretin-related心脏淀粉样变是一种进行性疾病,其特征是沉积的淀粉样蛋白纤维的心。淀粉样原纤维沉积变稠,心墙,和疾病也被称为stiff-heart综合症。淀粉样原纤维的积累导致心力衰竭,病人患有液体潴留,疲劳,和心律失常。疾病可以由基因突变引起或与之相关的老化。预后差,和未经治疗的患者平均存活3年。

现在,一项研究的结果发表在《新英格兰医学杂志》上(NEJM)承诺将从根本上改变这种疾病的患者的前景。这项研究是由Pablo Garcia-Pavia博士负责人在继承了心脏疾病医院大学普埃尔塔德陷入困境并研究科学家Centro Nacional de Investigaciones心血管为维基百科()和内西班牙心血管研究网络(CIBERCV)。与出版的研究中,巴勃罗Garcia-Pavia博士今天提出了第一个临床试验的结果与一个amyloid-removing药物治疗心脏淀粉样变。

这项研究是一个重大进步疾病的治疗。虽然目前治疗有效防止积累更多的淀粉样原纤维和延缓疾病进展,他们不直接删除任何淀粉样蛋白已经沉积在心脏。

目前的治疗方法包括transthyretin-stabilizing治疗和相关措施来控制心血管并发症。目前唯一的干预可以恢复心脏功能在这个疾病是心脏移植。

唯一的药物批准治疗transthyretin-related心脏淀粉样变是tafamidis,口服转体基因稳定剂。Tafamidis可以提高生存和减少住院;然而,它并不改变疾病症状已经建立。

试验的初步结果,其中包括40例在法国,荷兰,德国,西班牙和协调了Garcia-Pavia博士表明,该药物是安全的,似乎减少淀粉样蛋白沉积在心脏。

由瑞士公司Neurimmune,新的药物是转体基因淀粉样蛋白抗体结合。抗体是孤立的从记忆B细胞获得健康的老年人。

在这项研究中,抗体被用来刺激患者自身的防御系统,从而消除心脏淀粉样原纤维。抗体是每月给杰克逊静脉注射病人逐渐增加剂量超过12个月。

“病人抗体高剂量似乎显示出更大的减少淀粉样蛋白沉积在心脏和心脏参数的范围更大的改善,“Garcia-Pavia博士说。

新英格兰医学杂志刊登的文章得出结论,第一阶段概念验证研究表明这种治疗的病人的安全,支持这种抗体的进一步临床试验。

Garcia-Pavia博士是世界领先的专家transthyretin-related心脏淀粉样变和欧洲的领导人是学社会在这种疾病的诊断和治疗指南,这是全世界。

他的团队在医院门陷入困境在该领域的国际参考,几年前表明这种疾病,以前被认为是非常罕见的,是心力衰竭的最常见原因之一的人年龄超过65岁。

参考:Garcia-Pavia P,来自民主党Siepen F,住E, et al。第一阶段试验消耗的抗体NI006心脏淀粉样蛋白转体基因。N拉米夫地中海。2023:NEJMoa2303765。doi:10.1056 / NEJMoa2303765

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