新的治疗方法可能有助于减少囊胞性纤维症的症状
或ASOs,反义寡核苷酸分子可以用来控制细胞中的蛋白质含量。冷泉港实验室教授艾德里安报告杠杆麻生太郎技术开发美国fda批准的首个治疗脊髓性肌肉萎缩症叫Spinraza®。这种药物帮助11000名患者赚更多的蛋白质,某些神经元的脊柱需要。
从那时起,报告中一直在寻找更多的方法ASOs可以帮助治疗其他疾病。他将目光锁定在囊性纤维化(CF),患者不做足够的CFTR蛋白检测。他的团队发现了如何使用一个不完美但仍ASOs赚更多的雌性生殖道的功能版本。发现新的治疗方法奠定了基础,可能有助于减少CF症状,提高患者的生活质量。
CFTR完美检测蛋白是基因突变的结果。它会导致细胞接受错误的命令制造蛋白质。错误的指令被淘汰和蛋白质不是,因为在一般情况下,不完美的蛋白质可能是破坏性的。报告的ASOs诱骗细胞后错误的指令,让不完美的雌性生殖道的蛋白质。他的团队发现,在这种情况下CF,拥有一个不完美的版本的蛋白质比根本没有。他们的方法改善了肺细胞的功能,表明麻生太郎策略可以提高CF这种突变患者的症状。
团队的发现聚光灯ASOs可以用于治疗疾病的新方法。这项研究是由年轻的金金,一位前M.D.-Ph.D。学生报告实验室。报告希望继续扩大麻生太郎技术治疗的潜力。他认为在未来ASOs可能日益成为一种调整治疗特定个人的独特的基因突变。“如果更多这种类型的药物,ASOs,批准,”报告说,“我不会感到惊讶,如果在不远的将来ASOs成为常规方法,使个性化的药物。”
参考:Kim YJ Nomakuchi T, Papaleonidopoulou F,杨L,张问,报告中AR。Gene-specific nonsense-mediated mRNA衰变的目标囊性纤维化疗法。Nat Commun。2022;13 (1):2978。doi:10.1038 / s41467 - 022 - 30668 - y
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