研究开发一种新型的战略应对亨廷顿氏舞蹈症

通过国际联合研究工作涉及到荷兰的ProQR疗法,大学格勒诺布尔法国阿尔卑斯和k瑞典皇家理工学院,Ji-Soon歌教授的研究团队在生物科学和韩科院研究所BioCentury韩科院,成立了一个高贵的策略治疗亨廷顿氏舞蹈症。新作品表明,蛋白质从疾病形式转化为其无病形式保持其原始功能,提供新的路障接近亨廷顿氏舞蹈症。

这项研究,题为“pathogenic-proteolysis诱导耐药杭丁顿蛋白对碘氧基苯甲醚的反义寡核苷酸维护杭丁顿蛋白功能”,由Hyeongju金姆,发表在网络版的“临床研究杂志》的洞察力”8月9日,2022年。

亨廷顿氏病是一种遗传性神经退行性疾病居多,是由一种叫做“杭丁顿蛋白”的蛋白质的突变,这增加了一个独特的功能扩大的谷氨酰胺受到多麸醯胺酸氨基酸称为蛋白质。据估计,每10000人在美国亨廷顿氏舞蹈症。病人会遭受十年的回归在死亡之前,,到目前为止,没有治愈这种病的方法。

受到多麸醯胺酸拉伸附近的乳沟在突变杭丁顿蛋白是亨廷顿氏舞蹈症的原因。然而,正如杭丁顿蛋白需要发展和大脑的正常功能,关键是专门消除致病蛋白的同时保持仍然是正常的。

研究小组表明,杭丁顿蛋白δ12,杭丁顿蛋白的转化形式,是对发展中分裂的蛋白质,亨廷顿氏舞蹈症的已知的原因(HD),缓解疾病的症状,同时保持正常的杭丁顿蛋白的功能。

参考:爱金H, S, Helfricht et al。致病性proteolysis-resistant杭丁顿蛋白同种型诱导的反义寡核苷酸维护杭丁顿蛋白的功能。江森自控的洞察力。2022年。doi:10.1172 / jci.insight.154108

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