治疗失明发现目标和承诺
开发治疗遗传形式的失明是极大的挑战,部分原因是他们改变如此广泛,但从都柏林三一学院的科学家们强调目标很有前途的治疗一系列的这些条件。
科学家们强调,一个特定的基因(SARM1)是一个关键驱动因素的破坏,最终会导致视力下降(有时失明),以及一种疾病模型显示,删除这个基因链的化学路线影响后视力保护功能障碍,模仿的眼部条件。
这意味着治疗靶向抑制SARM1活动可能的关键有效的治疗一系列疾病新选项,可以产生毁灭性影响生活质量,和其中许多目前可供选择的治疗方法没有。
领导的科学家,一个团队从三一学院的遗传学和微生物学,发表他们的研究成果在国际分子科学杂志》上。
第一作者在纸上,劳拉·芬尼根三位一体的博士生说:
“为了应对伤害SARM1有助于这一过程导致了退化的特化细胞及其轴突的眼睛。,当这一切发生的时候它意味着视神经可以不再提供信号从眼睛到大脑。
“视力下降或失明的极其衰弱为全球数以百万计的人,这是对我们的一个主要动机寻求更好地理解遗传原因和可能发展改变人生的疗法。”
简,在三一学院的遗传学和微生物学教授这篇论文的主要作者,他说:
“另一个重要的发现是,视觉功能仍保留重新评估SARM1 4个月后删除时,表明收益随着时间的推移可以保持。这就提出了希望,靶向治疗及早交付可能提供一个眼部神经病变患者长期保存。
“我们有一个路要走这样的疗法,但这个工作代表一个重要的步骤,揭示了路径前进,希望提供一系列疾病涉及视觉神经的母体遗传来的条件如伯世袭视神经病变更常见glaucoma-will一天通过这样的治疗是可以治愈的。”
参考:芬尼根路,Chadderton N, Kenna PF, et al . SARM1消融是保护和保存空间视觉的体内小鼠模型视网膜神经节细胞变性。国米J摩尔Sci。2022;23 (3):1606。doi:10.3390 / ijms23031606
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