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企业第一个受试者在第一阶段试验中吸入疗法剂量囊性纤维化疗法

企业第一个受试者在第一阶段试验中吸入疗法剂量囊性纤维化治疗内容块的形象
信贷:Robina Weermeijer / Unsplash

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企业疗法有限公司(企业),生物制药公司致力于发现和开发新的治疗方法来改善与呼吸道疾病的患者的生命,已经宣布它已经成功给第一个受试者在第一阶段试验中为其小说吸入囊性纤维化疗法,ETD002。第一次作用于人体的安全研究是进行与ETD002健康的参与者,TMEM16A电位器旨在把所有患有囊性纤维化(CF)。

CF估计影响全球75000人。呼吸困难的主要原因之一,增加感染的风险CF是肺部粘液堵塞。企业的专用复合ETD002粘液堵塞的潜在机制,目标,预计恢复肺功能,减少肺部感染的频率和改善病人的生活质量。CF突变造成的损失函数在囊性纤维化跨膜电导调节(雌性生殖道),一个阴离子通道高度表达的气道上皮细胞。通过雌性生殖道增加离子电导调制是一种临床验证的方法治疗CF,然而目前还不能使用或与CF对所有人有效。

在临床前模型中,企业已经证明ETD002提高TMEM16A的活动,另一种离子通道在气道上皮细胞,并通过这样做增加了阴离子和流体流动到航空公司,减少粘液和增加其间隙。TMEM16A势差是独立的CFTR突变状态的检测,这使得这种方法适用于所有CF患者,并可能non-CF肺病患者。此外,ETD002预计交付受益作为单一疗法,结合其他疗法,包括雌性生殖道修复。

首席执行官约翰·福特博士企业疗法,说:“相当大的努力确定和开发这一创新复合导致TMEM16A电位器,有可能大大提高CF患者的生活质量,其中许多现有的疗法并不有效。我们兴奋地开始ETD002临床发展阶段。”

CMO大卫莫里斯博士企业疗法,说:“尽管雌性生殖道调节器已经成功演示了改善临床结果在这些基因适合这些疗法,我们希望通过ETD002 TMEM16A势差将为很多人提供临床效益与CF不分享这些雌性生殖道突变。我们期待生成我们的第一个数据在人类志愿者在接下来的几个月里,感谢对象和调查人员正在帮助我们推进这本小说CF患者治疗。”

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