球形核酸药物“触发大脑肿瘤细胞的死亡

早期临床试验在个人致命的脑癌,胶质母细胞瘤,一种实验性球形核酸(SNA)西北大学的科学家开发的药物能够穿透血脑屏障,导致肿瘤细胞的死亡。

nanotherapeutic这是第一次被证明能穿过血脑屏障时通过静脉输液和改变肿瘤的遗传机制导致细胞死亡。药物穿过血脑屏障,拨下的致癌基因和促进肿瘤细胞的死亡。

西北大学的医学研究将发表在3月10日科学转化医学。建立在先前发表的临床前研究结果西北团队。

“我们展示了药物,ν- 0129,即使在很小的剂量,使肿瘤细胞进行所谓的细胞凋亡或程序性细胞死亡,”首席研究员Priya Kumthekar博士说,神经学副教授西北大学Feinberg医学院的医学和中国西北部的一个医生。“这是一个了不起的发现证实了我们之前看到的人类在动物研究。”

现在西北科学家计划使用这一技术来提高这种类型的治疗脑瘤治疗。

阶段0研究与八人复发胶质母细胞瘤在西北大学的罗伯特·h·劳瑞综合癌症研究中心。在阶段0,调查人员使用小剂量的药物,以确保它不是有害于人类之前,他们开始使用它在高剂量更大的临床试验。

研究参与者收到了药物静脉注射手术前。肿瘤切除后,Kumthekar和她的团队研究了肿瘤了解药物穿过血脑屏障,其对肿瘤细胞的影响。

胶质母细胞瘤影响大约13000到15000名患者每年在美国和统一是致命的。没有新药批准胶质母细胞瘤在过去的十年。科学家说这是很难开发一种药物,可以臀位保护血脑屏障,达到高度侵略性的脑瘤。

系统网络体系结构(sna)看起来像个Koosh球

”这种独特的3 d设计有能力渗透到肿瘤细胞内正确的基因,使其受到的治疗导致死亡,”资深作者亚历山大Stegh说,西北大学神经病学副教授。

ν- 0129是第一个系统网络体系结构(SNA)药物为系统开发使用。系统网络体系结构(sna)是由DNA或RNA的结构排列纳米颗粒,看上去就像一个Koosh球,Stegh说。

Stegh开发药物与乍得a .墨金系统网络体系结构(SNA)平台的发现者和发明家和布希Rathmann化学教授Weinberg艺术与科学学院和西北大学国际纳米技术研究所主任。

胶质母细胞瘤的药物是一种革命性的新类的药物。这部小说是基于系统网络体系结构(SNA)平台可以应用于其他类型的神经系统疾病,如阿尔茨海默氏症,亨廷顿,帕金森综合症,同样拒绝导致这些疾病的基因。

极不寻常的药物路线

这是极其不寻常的事情在临床前药物开发研究在大学,护送通过美国食品和药物管理局批准作为试验性新药临床试验和研究,所有在同一大学,没有从制药公司资助。在大多数情况下,药物开发和授权给一家制药公司。

“我们想尽快推动技术前进,因为有一种疾病患者目前没有治愈,“Kumthekar说。

莱昂Platanias博士Lurie癌症中心主任说:“这些令人兴奋的发现首次支持球形核酸药物的潜在交付脑部肿瘤。他们可能有重要的长期治疗这些肿瘤的转化的影响。”

参考:Kumthekar P Ko CH Paunesku T, et al。first-in-human 0期临床研究RNA interference-based球形核酸复发胶质母细胞瘤患者。科学。Transl。地中海。2021;13 (584)。doi:10.1126 / scitranslmed.abb3945

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