细胞和基因治疗的五个数字化转化步骤

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发布日期:2022年12月1日

Claire Aldridge，生物形态博士

信贷:iStock

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创新的细胞和基因疗法有可能治疗和治愈人类已知的一些最虚弱的疾病。¹但与传统药物开发相比，将临床前候选药物通过开发、生产和监管审批存在一些明显的困难。寻找合适的基因结构，在合适的模型中验证它们，并引导它们通过临床试验都是细胞和基因治疗开发者的瓶颈。

细胞和基因疗法的复杂性要求使用计算科学和大量数字数据来达到临床前和临床开发的下一个里程碑。虽然目前最雄心勃勃、最有成就的人才都在细胞和基因治疗领域工作，但许多人并没有受过计算方面的训练，无法驾驭这个复杂的数字领域。此外，计算需求已成为细胞和基因治疗的发现、开发和制造的一个复杂障碍。由于难以管理的定制代码、孤立的应用程序和基础设施组件以及陈旧的流程的拼凑，进度受到严重限制。

来自其他生物制药的工具并不能简单地应用于细胞和基因治疗领域。相反，我们工作和开发这些疗法的方式发生巨大变化是至关重要的。所需的数字化转型不仅仅是将旧的IT基础设施“提升和转移”到云端。我们必须重塑我们发现、工作和交流的方式。我们只有通过强有力的数字化转型战略和执行计划才能实现这一目标。

下面，我们概述了五个步骤，让您和您的组织开始实施新的现代细胞和基因治疗开发方法。

步骤1:创建特定于组织需求的数字化转型路线图

一个成功的商业规模的细胞和基因治疗开发模型始于一个数字连接的内聚平台，该平台允许从研究实验室、制造、QC和供应链到患者管理的所有接触点的数据可追溯性和完整性。但是沿着临床前和临床连续体的每个团队都有特定的(通常不重叠的)需求。

因此，确定各种涉众的确切需求并诚实地优先考虑“美好拥有”和“需要拥有”是至关重要的。基于这些商定的标准，您可以进入评估阶段，在此阶段，您的团队将考虑相关的平台以满足这些需求。

做出如此大规模的改变似乎让人难以承受，但是最成功的组织不会同时做所有事情。他们采用模块化的方法来选择平台，允许在不断变化的治疗发展前景中具有灵活性和敏捷性。有许多可用的路线图开发资源，包括但不限于Miro、Monday和Roadmunk。

步骤2:实现一个复杂的数据平台从研究到商业化

制造细胞疗法的指导方针正在像科学本身一样迅速变化。手动、不连接的系统和工作流程导致细胞和基因治疗开发效率低下。在这种快速变化的监管环境下，需要有更可持续的实践来实现合规。

如果我们看看其他高度监管的行业，数字转型已经被证明可以显著降低成本、提高质量并实现可扩展性，同时保持符合监管要求。²

在细胞和基因治疗开发项目中，目标不是扩大单一产品的生产以适应数千名患者，而是扩大小批量个性化生产以适应数千名患者。^3.因此,消除数据竖井和构建c协作数据平台，获取相关文件和说明，并提供规范和目标控制限制变更的完整审计跟踪，以降低风险和减少临床失败的机会。这可以在各种临床前、临床和制造环境中完成，使用一体式电子笔记本电脑，电子批生产记录(eBMR)和实验室信息管理系统(LIMS)软件

这些系统帮助公司超越数据湖，建立联邦数据系统，以实现跨多个数据源的更准确的运营“鸟瞰”。联邦数据允许您的供应链端到端可见，警报驱动的事件管理，跨团队的分析和协作，提供更有效和更有弹性的细胞和基因治疗开发流程。

步骤3:采用直观的和用户优化的工作流程，这样任何团队成员都可以从信息学中收集见解

数据库不仅仅是收集数据。它还涉及生成洞察和理解可以用数据做什么。随着新一代测序带来的可用生物数据的爆炸式增长，将生物信息学和机器学习工具作为所有细胞和基因治疗开发的核心组件至关重要。这有助于组织更好地理解他们的内部流程和他们所服务的患者。

但是这些数据分析工作流程必须是可访问的任何团队成员，不仅仅是生物信息学家，都可以在他们的实验或操作中理解数据。采用直观的和用户优化的工作流程可以简化数据到洞察的过程，每个团队成员都可以跟上步伐。

真正的数字化转型包括让组织中的每个人和团队都有能力推动创新。正如我们所知道的科学过程，创新是一个永不停止的连续体，组织应该采取一种心态，使他们能够不断探索解决问题的新方法。分析工具的民主化，这样组织中的每个人和团队都可以推动有意义的变革，并使运营更高效。

第四步:利用深度学习优化细胞和基因疗法的商业化制造

正如FDA前专员Scott Gottlieb所指出的，实施细胞和基因疗法的最大挑战之一是建立可扩展的制造工艺。⁴尽管取得了巨大的临床和商业成功，但制造细胞和基因疗法的载体仍然具有挑战性，而且成本高昂。

我们知道，在基因疗法的制造过程中，用于将治疗药物送入感兴趣细胞的载体可能会带来意想不到的后果，需要克服。例如，病毒结构物经常在转基因内被截断，导致药物制品的制剂受到污染。这降低了整体质量，使得基因疗法的效果更差，更不安全，每剂量更昂贵。

在不考虑可制造性或设计缺陷的情况下开发和测试了许多结构的有效性。最终，这导致与细胞和基因治疗的开发和制造相关的时间和成本增加。

利用计算能力，即深度学习算法，可以对截断进行精确预测，并更有效地优化结构。当与患者特征数据相结合时，这些见解有望提高个性化细胞和基因治疗的质量，并能够更早地为患者提供治疗。

第五步:推动整个团队的文化转变，以创造一个可持续的转型

真正的、可持续的数字化转型最重要但又经常被忽视的方面之一是管理组织内部需要发生的过渡过程。真正的转变需要一种自我激励的渴望改变和心态上的文化转变。

为了让这成为现实，获得领导层的支持，并与最终用户合作，了解他们的痛点。了解并与他们沟通这个改变将如何使他们的工作更容易。有些习惯(即使是那些对你的团队没有帮助的习惯)很难打破，但是证明用更少的努力来完成工作是推动新技术采用的绝佳的第一步。

我T是必不可少的资源、承诺和时间有助于推动转型和创造可持续变革。对于那些需要克服过时遗留系统的大公司来说，这不仅仅是“提升和转移”，而是重新发明。在过渡期间，您需要依赖所选择的供应商和外部顾问。对于中小型生物技术公司来说，外部支持可能是不必要的。贡献一部分全职员工的时间，并依赖于平台供应商的支持，将足以弥补这一差距，并帮助您的团队创造持久的、有意义的变化。