工程遗传医学的未来

2020年诺贝尔化学奖授予教授Jennifer Doudna和Emmanuelle贝纳的开创性工作发展CRISPR-Cas9基因编辑技术。一天后,启动Doudna公司的投资组合文士疗法,宣布。

公司的目标是加快发展的“新时代”CRISPR-based疗法来治疗疾病的根本原因。这将通过其“设计”CRISPR平台工程师新颖的分子设计在活的有机体内治疗使用。抄写员的管道目前集中在针对有形式的肌萎缩性脊髓侧索硬化症等神经退行性疾病,或肌萎缩性侧索硬化症。

188金宝搏备用最近采访了本杰明·奥克斯,联合创始人,总裁兼首席执行官在抄写员,以了解更多关于该公司的下一个步骤“履行承诺CRISPR”以及它如何会浏览一些相关的挑战与发展中CRISPR-based疗法,包括有效性,扩大和高成本。

莫莉·坎贝尔(MC):为我们的读者可能不熟悉,请您能提供背景语境文士的进化到目前为止公司吗?

本杰明•奥克斯(BO):抄写员履行承诺的成立CRISPR——治疗人体疾病的根本原因。为此,我们建立了-的-一个完全集成的平台CRISPR技术engineering-first哲学由我的合伙人布雷特Staahl,大卫·萨维奇詹妮弗Doudna和我。2020年10月我们从隐形,最初2000万美元的第一轮融资的投资筹集了2018年和4亿美元与生原体研究协作开发治疗肌萎缩性侧索硬化症。今天我们自豪地宣布一项1亿美元的一轮融资从顶级投资者进一步推进我们的“设计”CRISPR平台和管道在活的有机体内疗法。

主持人:抄写员的“设计”CRISPR是什么平台?

波:“CRISPR设计”是我们独特的分子工程方法整体重新设计自然CRISPR分子遗传医学技术一流。由珩磨酶CasX等更大的功效,特异性和产能,我们能够创造新颖的CRISPR技术必要的治疗基因编辑的属性需要克服现有的挑战和交付技术。

主持人:抄写员的管道包括神经退化和额外的治疗疾病。请您能更详细地讨论这些疗法和他们在临床前和临床试验现状?

波:作为我们的研究与生原体合作的一部分,我们正在开发CRISPR-based疗法这一目标的根本原因有肌萎缩性侧索硬化症。这个项目是我们自定义的第一个应用程序设计技术和我们最初的重点是神经退行性疾病。抄写员致力于解决其他遗传疾病的重要的未满足的需求,但在这段时间我们没有透露进一步的细节,我们的管道。

主持人:资金包括一个声明宣布说,“通过加速从一个手工发现方法完全工业化,公司将从根本上改变我们如何对待和管理基因大规模的疾病”。你能更详细地探索这个声明吗?你能谈论的问题扩大为治疗目标基因组?是如何抄写员的工作来解决这个问题吗?

波:今天的许多治疗方法正在开发和制造依赖新疾病的发现修改生物制剂和小分子的结果单独的针对特定的治疗药物发现运动目标。这导致了高成本由于显著的生物学和技术风险。CRISPR承诺解决方案——直接编辑致病突变的能力在他们的来源,从而治疗疾病的根源。因此,小说CRISPR系统能够安全有效地目标基因组中任何位置可以显著提高,加快药物研发进程。

主持人:基因疗法明显更昂贵的比“传统”疗法。如何将抄写员的工作,确保公司的CRISPR-based疗法是什么访问更广泛的人口?

波:我们致力于将CRISPR-based基因药物领域的最大的未满足的需求,包括罕见的和更普遍的疾病。同样,遗传医学有潜力改变药物开发的经济,降低各方的成本。

主持人:文士成立解决安全问题,交付,poor-editing结果和不确定的IP景观目前限制CRISPR-based技术。你能详述抄写员将如何解决这些需要吗?

波:自营工程平台重点是继续创建一流工具解决遗传医学的技术和务实的挑战如交付到人体。我们有精确制造的非Cas9编辑效率高和特异性的酶,可以使用单个AAV启用有效的交付在活的有机体内应用基因编辑。

本杰明·奥克斯莫莉坎贝尔说,科学技术网络作家。188金宝搏备用