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展望细胞和基因疗法的未来


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在个性化医疗进步的前沿是细胞和基因疗法。这是两个相互重叠的医学研究领域,其总体目标是治疗遗传性疾病和后天疾病的根本原因。

什么是细胞疗法?


在细胞疗法中,完整的活细胞通过移植物、注射或植入被运送到患者体内,以根除或减轻疾病的负担。这是通过使用细胞在体内进行治疗或恢复一组受疾病影响的细胞来实现的。目前,许多细胞疗法都是基于自体移植(意味着使用的细胞是患者自己的),然而,异基因移植(意味着使用的细胞不是患者自己的)正朝着发展的方向发展。

什么是基因治疗?


基因治疗的基本前提是对细胞的基因组成进行修饰、灭活或引入新的成分。通过改变细胞中存在的DNA,由DNA编码的蛋白质或蛋白质组也会被改变。这意味着基因疗法可以降低可能导致疾病的功能失调蛋白质的水平,引入产生功能蛋白质所需的DNA代码,或增加疾病反应所需蛋白质的生产水平。

个性化医疗的前景


一些细胞和基因疗法已经被批准食品和药物管理局用于商业化,并可用于临床治疗特定疾病。例如,你可能熟悉用于癌症治疗的免疫疗法。这是一种细胞疗法。一些疗法也被认为是两种细胞而且基因疗法,因为它们通过改变特定细胞中的基因来实现其作用模式,然后将其插入体内。

个性化医疗的承诺即将实现吗?几十年来,基因组学、细胞生物学、癌症和分析技术的研究和进步,使细胞和基因治疗领域最近取得了令人兴奋的进展。

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最近与这一领域的三位领导者进行了交谈,隐性基因疗法 蓝鸟生物公司.而且Mogrify®了解细胞和基因治疗的未来发展。

2020年,我们可以期待在细胞和基因治疗领域看到哪些主要趋势?


“细胞治疗方法可能会从 体外 方法(将细胞从患者体内分离出来,重新编程,然后输送回患者体内) 在活的有机体内 例如,通过使用“重编程鸡尾酒”中存在的小分子或直接基因编辑,将细胞疗法直接传递给接受者。

——乔·福斯特(Mogrify首席运营官)




“我们正处于这一领域新突破的前沿,工程细胞疗法的发展有可能扩展到癌症以外的领域。工程学、合成生物学和基因编辑已经打开了异基因细胞治疗之外的大门。突破性技术的前景一片光明,这些技术可能是解决实体瘤的关键。”

- David Chang,医学博士,Allogene Therapeutics总裁、首席执行官和联合创始人。




“虽然基因疗法仍然是一项新兴技术,但它们为医疗保健提供了一种新的范式,提供了一次性治疗,可以解决某些严重遗传疾病和癌症的潜在遗传原因。我们预计,正在研究的三种基因治疗技术——基因编辑、基因添加和基于基因的免疫治疗——将变得更加独特,整个治疗过程将变得更加有效。”

-马丁·布扎尔蓝鸟生物公司欧洲医学主管


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莫莉坎贝尔
莫莉坎贝尔
高级科学作家
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