推广使用CRISPR技术

为了促进CRISPR基因编辑技术的使用，并扩大科学界可用作疾病模型和化合物筛选工具的敲除细胞系组合，地平线发现公司提供了访问的机会免费的CRISPR试剂来产生敲除：

该项目面向所有学术研究人员，用于敲除人类细胞系，每个实验室最多提供5个基因。

为了了解更多关于该计划的信息，我们采访了地平线探索公司试剂组的团队负责人克里斯·索恩。

AB:你能详细介绍一下Horizon在CRISPR基因编辑方面的背景吗?

克里斯·索恩(CT):地平线在基因编辑方面的传统可以追溯到2007年开始运营。从那时起，我们使用基因编辑工具，如rAAV和最近的CRISPR，在100多个细胞背景中生成了数百个等基因细胞系对。这段经历让我们成为了真正的基因编辑专家。

最近CRISPR技术的出现对地平线公司来说尤其令人兴奋，因为它使任何人都可以开始修改细胞系，以推动他们的翻译基因组学研究。为了支持研究界，地平线投资了三套与crispr相关的知识产权(来自哈佛大学、Broad研究所和ERS Genomics)，让我们的合作伙伴有信心自由地追求他们的研究目标。

AB: CRISPR基因敲除一代项目为学术界提供了什么?

CT:首先，学者们可以以很低的成本获得CRISPR试剂和专业知识。他们只需要支付运费，而且由于我们负责设计和克隆，所以学者们的工作量也很低。这也意味着他们有一个较低的风险环境来开始CRISPR基因编辑。如果一位学者正计划敲除细胞系中的某个基因，或者一直在考虑开始进行基因编辑，这是实现这一目标的最佳方式。

该项目还为学者提供了gUIDEbook，这是我们的CRISPR指南设计工具(与Desktop Genetics联合开发)。通过数百个成功的细胞系开发项目，我们将进一步改进《指南》，因为我们更多地了解哪些指南比其他指南更好。《指南》的公开版本将很快在Horizon的网站上发布。

该方案包括:

•该计划适用于所有学术研究人员敲除人类细胞系，每个实验室最多5个基因
•Horizon将使用gUIDEbook™，为每个基因设计5个RNA指南进行敲除在网上导览设计软件
•我们提供了表达Cas9野生型的all-in-one质粒的RNA指南
•Horizon将询问反馈，哪些指南起作用，并生成敲除细胞系的许可证
•该程序覆盖了数千个基因

AB:目前CRISPR在学术界的应用是否受到限制?

CT:学术界对CRISPR有很多兴奋之情，但也有一些担忧。是否太有挑战性，我的设计是否可行，是否值得?我们觉得这是一个很好的方式，让社区不仅谈论CRISPR，而且也做它，我们准备投资支持这项技术的使用和“民主化”。

AB:地平线为研究人员提供这项服务会得到什么?

CT:首先，这将有助于建立积极进行基因编辑的社区。其次，它将进一步告知我们引导设计，以便我们可以继续改进，最后，地平线正在寻求从研究人员那里获得细胞系的许可。Horizon目前是一个高质量、基因组验证细胞系的储存库，我们与学术界在这一代细胞系上有合作的历史。我们大量的细胞系来自学术合作伙伴。通过将细胞系授权给我们，我们可以确保有质量控制的低传代细胞系库存(对于学术客户可享受高达95%的折扣)。最初的实验室将从Horizon的客户为他们的细胞系获得的每一项许可中获得5%的特许权使用费。

AB:地平线通过你们的“卓越中心”项目与领先机构在rAAV基因编辑方面密切合作，你能详细介绍一下这个项目以及它所取得的成就吗?

CT:卓越中心计划使世界各地的研究人员能够为他们的研究项目开发细胞系。该项目的合作性质，即学术研究实验室由地平线团队的技术专长提供支持，使基因编辑技术(AAV)的使用能够用于广泛的研究领域，包括肿瘤学和心血管疾病。这种合作关系使研究人员能够以最低的成本开发新的试剂，完全符合他们的研究目标，并最终使Horizon扩展其基因编辑知识和细胞系目录，因为生成的细胞系是从我们的合作者那里获得许可的。目前，地平线在全球有超过50个中心参与了该项目。

通过与全球学术研究界分享以GENESIS™技术平台和衍生X-MAN™细胞系为代表的基因编辑进展，地平线希望促进在转化基因组学、个性化医疗、生物药物生产和一般生命科学研究领域的新发现。