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精密医学“重写教科书”


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精密医学病人医疗中心的地方,使用各种工具来开发定制的和有针对性的治疗和诊断。


承诺“革新”现代医学的景观,精密医学需要深入的知识分子基础的健康和患病的状态。先进的分子生物学技术和生物信息学平台帮助提供这些知识,为研究人员和医生的工具来实现精密医学方法在不同的疾病领域。


迄今为止,肿瘤癌症研究和治疗领域——也可以说是见过最受益于精密医学。然而,制药和生物技术公司阿斯利康相信精密医学将“重写教科书”,慢性疾病的诊断和治疗。188金宝搏备用最近有幸采访马克Fidock诊断发展副总裁阿斯利康精密医学,找出公司的挑战”“崛起提供精密的慢性病药物。

莫莉·坎贝尔(MC):你能谈谈一些阿斯利康的方式是积极追求精密药吗?


马克Fidock (MF):我认为一个有趣的指标是,当我们看我们的投资组合,超过90%的精密医学策略。精密医学作为一个策略作为一门学科确实包含了各种药物的研究和开发。包括寻找新的目标,这需要使用先进的方法,可用——发展和开拓新技术和当然,开了更好的病人结果和更可持续的医疗体系。


的一个领域中,我们已经取得了重大进展是肿瘤。阿斯利康已经取得了超过50 regulatory-approved同伴诊断跨各种迹象和跨各种不同的样本类型。这使得创新开发靶向治疗和全球数以百万计的癌症患者受益。


我们取得的工作和成功的肿瘤几乎已经产生了“框架”,我们可以开发精密医学方法为慢性疾病。然而,我们需要认识到慢性疾病是生物复杂和异构的起源,所以这个空间的一个关键重点是调查的方式精密医学可以部署和使用,增加我们的疾病会导致更好的理解病人的结果。


精密医学的机会空间是巨大的,尤其是对慢性疾病。我们现在在一个时代,通过精密医学,我们重写教科书对于许多迹象,最终改变我们的方式治疗病人。

主持人:让我们来谈谈更多有关所使用的工具和技术。是什么关键技术的发展,正在帮助我们理解疾病背后的生物学,并利用这些信息来调整治疗方法?

MF:一个关键的技术领域(阿斯利康的领袖)是基因组学研究。我们内部的基因组学研究中心计划到2026年完成200万个基因组——当然,现在并不遥远。使用非常创新的生物信息学分析方法,这个项目背后的组织正在寻找罕见变异与疾病有关。通过这样做,他们发现新的生物见解疾病,发现新的治疗靶点和描述的疾病更细粒度的-几乎分子或基因的方法。这对靶向治疗的发展创造机会为不同部分的一个特定的疾病。

关键的例子包括新靶点的发现呼吸和免疫疾病、心血管和肾脏和代谢疾病的研究。阿斯利康的一个感兴趣的领域是肺纤维化,和组织此前公布的发现一个基因叫什么SPDL1确定在特发性肺纤维化。

SPDL1基因编码一种蛋白质被称为“细长的细胞分裂期间负责信号。以前,这种基因没有被描述与特发性肺纤维化的关系。小说的识别机制基础疾病新型治疗的发现开启了大门。

在心肌病,该组织发表了一篇找到有关TTN基因。两个例子是如何使用基因技术的关键插图告诉我们对疾病的理解。这些出版物已经在科学界广泛共享。

TTN基因编码一种蛋白质被称为“肌”。截断变异的基因有助于非缺血型扩张型心肌病病例大约15 - 25%,左心室成为扩大的条件。

主持人:你能谈谈生物标志物在精密医学的重要性吗?他们是如何用于识别病人和开发靶向治疗?

MF:我认为机会空间精密医学所有疾病迹象表明,阿斯利康正在探索是巨大的。它将增强我们的能力重写使用理解医生的医学教科书,诊断和治疗疾病。

我们如何做呢?精密医学的一个核心方面是识别预测生物标志物,这是通过使用基因组研究和其他方式收集的见解。预测生物标志物提供了机会,包括正确的病人在我们的临床试验和开发有针对性的同伴最适当的诊断和治疗方法。

在这些疾病领域我们已经有多个选择有针对性的治疗,我们也发现了生物标志物用于选择病人。一个例子是在非酒精性脂肪肝(NASH)发表的文献表明,突变PNPLA3基因与正常肝细胞中脂肪的分解能力下降有关。通过与Ionis医药生物技术公司合作,我们正在调查先进的配体共轭反义寡核苷酸(ASOs)表达下调PNPLA3目标是恢复肝脏中脂肪分解。一个第二个例子是IL33——看到的细胞因子和生长在许多不同的迹象,从哮喘、糖尿病肾病,甚至在COVID-19。


这些领域,围绕生物标志物的生物标志物——科研——帮助我们识别正确的病人,它允许我们直接在靶向治疗将有最有益的临床结果。

主持人:你能谈谈合作在精密医学领域的重要性吗?阿斯利康追求合作项目怎么样?

MF:阿斯利康工作非常合作的方式,许多合作建立在每一个不同的研究我们选择操作的空间。

我们必须开发同伴诊断可伸缩和全球影响力,所以他们一致不仅有针对性的治疗,但是他们也分析和临床验证,证明病人受益。我们建立全球伙伴关系提供这些测试可以商业化,这确实使最大访问病人。这也保证了使用这些诊断一直在监管要求在哪个世界的一部分,他们将被使用。

与Almac通过我们的合作,我们正在开发和验证的同伴为病人诊断测试选择跨各种不同的临床试验的治疗领域,如慢性肾脏疾病,纳什和呼吸道疾病。这是一个健壮的框架,我们可以适应使用与其他正在进行的合作,比如我们的工作罗氏诊断等等。

的挑战,当你创新,领先的空间和创建信息“重写规则手册”和“重写”的方式治疗被派生的,当然会有一些挑战。我想我们都能同意,卫生是一项基本权利,我们应该所有获得,它应该具有包容性和个人量身定做的。我们认为精密医学将该产品的一个重要部分,它将改善健康和改善健康平等。我们需要讨论,以确保所有卫生保健系统完全可以采用这种方法在临床实践中,通过互动,合作和参与研讨会和会议。我们最近在世界卫生峰会上发表讲话,和阿斯利康旨在汇集不同诊断组织、外部小组领导人讨论政策,看看我们可以给临床带来新方法社区和医疗结构。

主持人:展望未来精密医学的主要重点是什么为阿斯利康精密医学吗?你设想,这个空间的样子,说,10 - 15年?

MF:越多,我们使用精密医学在慢性疾病的空间,和更多的科学真的开始发现这些复杂的慢性疾病是如何推导及其病因,我们可以开发新的治疗方法。我们可以确定合适的患者群体诊断治疗和最终目标,这将为患者提供更好的结果从长远来看。

将来会是什么样子吗?我认为重点是问:我们如何带来新颖的诊断为临床实践?我们如何给病人带来精密医学?未来是关于病人方便。一天,这将是了不起的能够引入分子诊断设备,这样病人就可以监视他们的疾病发生。这将涉及数字进步,比如人工智能(AI)的进展——精密医学的不同区域。我们如何做呢?我们如何使用数字媒介获得可行的诊断数据,患者可以诊断测试在他们自己的环境中,这些数据就与他们的治疗医生使决策和讨论了病人的利益?这将是重要的考虑事项。

很大一部分的未来希望进一步发展慢性疾病的科学认识和汇集所有知识,我们在精密医学和最大化的疗效。精密医学的未来是有深刻理解的慢性疾病在分子遗传和代谢水平,以这样一种方式,我们可以真正确保病人是一切的核心,他们可以拥有精密医学的好处和方便。


诊断发展副总裁Mark Fidock精密医学阿斯利康莫莉坎贝尔说,高级科学技术网络作家。188金宝搏备用

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