寡核苷酸合成的疗法

寡核苷酸治疗是一个很有前途的一类药物组成的短的DNA或RNA分子,调节靶RNA的表达治疗疾病。寡核苷酸治疗的常见类型包括反义寡核苷酸(ASOs)、小干扰RNA (siRNAs)参与RNA干扰(RNAi),小激活RNA (sarna),寡核苷酸适配子,引导RNA (gRNAs)参与CRISPR基因编辑技术。(信息图:寡核苷酸治疗)

的行业标准寡核苷酸的合成是通过化学反应使用phosphoramidites作为构建块。DNA或RNA低聚糖生产开始设计一个特定核酸序列的低聚糖(根据需要修改),化学合成,纯化和分析。这是紧随其后的是配方和生产为其特定的应用程序。使用phosphoramidites自动化低聚糖合成器完整连续的化学反应产生的核苷酸链合成寡核苷酸。

	质量和可伸缩性- - - - - -Phosphoramidites用于治疗应用必须生产精制质量体系(例如,下ISO 9001:2015)广泛测试的一致性,纯洁,可跟踪性和稳定性,以帮助满足监管机构设定的要求。此外,制造业必须是可伸缩的,特别是当治疗已准备好进入渐变群的试验,最终,制造业。
	常见的修改因为他们的治疗用途,phosphoramidites经常修改增加核酸酶阻力和热稳定性而降低其免疫原性。这样的修改包括2′-O甲基(2′-O我),2′-O-methoxy-ethoxy (2′- mOE)和2′氟(2 ' fl)。交付到靶器官,接合根等N-acetylgalactosamine (GalNAc)寡核苷酸吸收(如在肝脏,肝细胞)是一种常见的方法。
	关键杂质控制车辆期间可以生成的杂质phosphoramidites合成的发展你的治疗是至关重要的。的存在反应性和批判性的杂质可以通过制造过程由phosphoramidite实现有限的供应商,如严格控制原材料的规格,进程内的生产控制和测试,最终版本测试。(技术说明:杂质的分类和描述phosphoramidites用于制造治疗寡核苷酸)

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