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神经系统疾病
亨廷顿氏舞蹈症
家族性肌萎缩性脊髓侧索硬化症
脊髓性肌肉萎缩症
脊髓小脑的共济失调
早发性家族性阿尔茨海默氏症
帕金森病
进行性核上的麻痹
Dravet综合症
如Angelman综合征
弗里德里希共济失调
板条疾病
眼科疾病
色素性视网膜炎
遗传性锥体杆体营养不良
雷伯氏先天性黑内障
世袭的视神经萎缩
黄斑变性黄斑变性
Choroideremia
青光眼
最好Vitelliform黄斑营养不良
全色盲
亚瑟综合征
多系统、肌肉和代谢
囊性纤维化
杜氏肌萎缩症
肌强直性营养不良
肢带肌萎缩症
竞技场队伍淀粉样变
alpha - 1抗胰蛋白酶缺乏症”
家族性高胆固醇血症
酪氨酸血症
苯丙酮酸尿
急性间歇性卟啉病
高甘油三酯血症
Hutchinson-Gilford早衰症综合征
Methylmalonic酸血症
丙酸血症
主要Hyperoxaluria
造血障碍
镰状细胞病
重度联合免疫缺陷症
Fanconi贫血
血友病A / B
慢性肉芽肿性疾病
血管性血友病
细胞疗法
修改可以使几乎所有细胞疗法产品包括但不限于:
CAR-T
NK
直到
HSC
iPSC
抄写员
v。马克或分数材料指出仪器作为指导切割或组装
抄写员是设计自定义工具用于治疗基因目标或在任何给定的应用程序在活的有机体内
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