亨廷顿氏舞蹈症
家族性肌萎缩性脊髓侧索硬化症
脊髓性肌肉萎缩症
脊髓小脑的共济失调
早发性家族性阿尔茨海默氏症
帕金森病
进行性核上的麻痹
Dravet综合症
如Angelman综合征
弗里德里希共济失调
板条疾病
科学
CRISPR设计™
抄写员正在建设和应用一套CRISPR技术为一个不断发展和扩大转基因平台。
我们正在快速生成每月数以百计的合成CRISPR分子和新技术和折叠最好的一组完全集成的基因组编辑模式。
X-editing (XE)技术是我们的第一个工程分子构建整体小说CRISPR基金会提供所需的三个关键属性治疗用途和体内基因改造:更大的活动,特异性和产能。
合作伙伴
与我们
加入我们在工程下一代CRISPR-based基因药物。
合作伙伴目标
工程遗传医学
抄写员迅速工作结束遗传性疾病使用附近工程CRISPR技术将允许的力量无边无际我们和我们的伙伴迅速从实验室到诊所。
作为我们的工程核心继续发展和扩大,我们将利用XE解决重大疾病尚未被满足的医疗需求。
神经系统疾病
眼科疾病
色素性视网膜炎
遗传性锥体杆体营养不良
雷伯氏先天性黑内障
世袭的视神经萎缩
黄斑变性黄斑变性
Choroideremia
青光眼
最好Vitelliform黄斑营养不良
全色盲
亚瑟综合征
遗传性锥体杆体营养不良
雷伯氏先天性黑内障
世袭的视神经萎缩
黄斑变性黄斑变性
Choroideremia
青光眼
最好Vitelliform黄斑营养不良
全色盲
亚瑟综合征
多系统、肌肉和代谢
囊性纤维化
杜氏肌萎缩症
肌强直性营养不良
肢带肌萎缩症
竞技场队伍淀粉样变
alpha - 1抗胰蛋白酶缺乏症”
家族性高胆固醇血症
酪氨酸血症
苯丙酮酸尿
急性间歇性卟啉病
高甘油三酯血症
Hutchinson-Gilford早衰症综合征
Methylmalonic酸血症
丙酸血症
主要Hyperoxaluria
杜氏肌萎缩症
肌强直性营养不良
肢带肌萎缩症
竞技场队伍淀粉样变
alpha - 1抗胰蛋白酶缺乏症”
家族性高胆固醇血症
酪氨酸血症
苯丙酮酸尿
急性间歇性卟啉病
高甘油三酯血症
Hutchinson-Gilford早衰症综合征
Methylmalonic酸血症
丙酸血症
主要Hyperoxaluria
造血障碍
镰状细胞病
重度联合免疫缺陷症
Fanconi贫血
血友病A / B
慢性肉芽肿性疾病
血管性血友病
重度联合免疫缺陷症
Fanconi贫血
血友病A / B
慢性肉芽肿性疾病
血管性血友病
细胞疗法
修改可以使几乎所有细胞疗法产品包括但不限于:
CAR-T
NK
直到
HSC
iPSC
CAR-T
NK
直到
HSC
iPSC
出版物
抄写员
v。马克或分数材料指出仪器作为指导切割或组装
抄写员是设计自定义工具用于治疗基因目标或在任何给定的应用程序在活的有机体内。