独特的挑战需要独特的开发方法
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先天性肾上腺增生(CAH)影响全球约400000名患者。目前治疗儿童和青少年卫生与发育司使用多种通用的糖皮质激素类固醇(包括氢化可的松、地塞米松、强的松和强的松在美国),没有标准的治疗方案。男性性激素的皮质醇缺乏和生产过剩造成CAH会导致死亡率增加,不孕症,和性发育问题。患者,即使治疗,保持在从一个肾上腺危象死亡的风险。
典型的溶血性尿毒症综合征(摘要)是一件遗传性疾病导致异常全身小血管中血凝块形成导致肾衰竭,其他器官损伤,过早的死亡。在这个项目中,没有fda批准的摘要治疗。此外,只有几千摘要病人诊断,每年招聘足够的参与者进行临床试验是困难的。
然而,FDA已经批准了一项人性化单克隆抗体(mAb) eculizumab,治疗相关的,罕见的,威胁生命的疾病——阵发性夜间血红蛋白尿(PNH),特征是红细胞的破坏和过度的血液凝结。摘要和PNH由于慢性症状,不受控制的补体系统激活。知道eculizumab PNH的作用机制的建议,这样可以在摘要授予临床益处。
原发性胆汁胆管炎(PBC)是一种慢性疾病,阻碍胆汁从肝脏,导致胆汁酸浓度增加,导致细胞损伤。未经中国人民银行会导致肝功能衰竭和死亡。在这个项目中,唯一批准治疗PBC并非对所有的病人有效。
Model-informed药物开发(MIDD)是一个网络的紧密整合的生态系统可以无缝地位置新药候选人同时最小化技术的不确定性和监管的成功。
不再独自实现监管部门的批准决定药物或疗法的商业上的成功,甚至保证其市场推出。今天,每个产品必须从价值的角度评估由纳税人和卫生部门的规定,考虑到还款利率,和投入治疗计划用于卫生保健提供者之前开出。
国家糖尿病、消化和肾脏疾病研究所认为非酒精性脂肪肝病(NAFLD)是一个条件在肝脏储存多余的脂肪和酒精性肝病(纳什)作为一种非酒精性脂肪肝。肥胖和2型糖尿病患者患非酒精性脂肪肝的风险。