第一个临床试验的结果的Base-Edited t细胞白血病

NHS的临床试验的数据发表在《新英格兰医学杂志》上和由MRC显示捐赠汽车t细胞是如何设计使用前沿基因编辑技术更改单字母的DNA编码,这样他们可以对抗白血病。

使用三个病人中的细胞的经验是共享的,并包括13岁的阿莉莎从莱斯特,去年是世界上第一个治疗试验的t细胞急性淋巴细胞白血病(t) *。这是一个癌症的白细胞和通常是接受化疗,但如果它回来,很难明确。

后4周内收到Alyssa的白血病细胞是发现不了的,她有一个成功的骨髓移植,和还好,在家里几乎一年后。

第二个少年清除他们的白血病在相似的时期,现在在家恢复后移植。可悲的是,第三个孩子应对汽车t细胞疗法,他们的课程被严重感染和复杂的家庭同意临床团队姑息治疗。

第一个人类base-editing技术的应用,设计并由伦敦大学学院的一组研究人员开发的,由教授瓦萨姆卡西姆(伦敦大奥蒙德街儿童健康研究所和名誉顾问哪),与罗伯特·基博士和骨髓移植/车/血液学团队在天啊。

项目支持康和国家卫生研究所(NIHR)和护理研究。

瓦萨姆卡西姆教授,伦敦大学学院的细胞和基因治疗教授,说:“很高兴能看到长期的成果从多个团队和工作一起被发挥新的治疗方法。现在还早,我们需要更多的跟进和治疗更多的病人,知道如何影响长期治疗。”

罗伯特·基博士说:“这真的是至关重要的,孩子们受癌症影响失败的标准治疗获得创新策略的临床试验。等研究医院哪为发展提供了理想的设置实验方法可以提供希望与其他儿童预后很差。这可能是因为科学家们的奉献精神,医生、护士和盟军的专业人士为这些孩子和他们的家庭工作。”

生成的“通用”汽车研究t细胞抗t细胞,研究人员使用健康供者t细胞,由安东尼·诺兰安排注册。然后由细胞改变使用的基本编辑,可以通过化学转换单核苷酸碱基(DNA编码的字母),说明一个特定的蛋白质,以防止他们产生。

的步骤是:

1。把现有的t细胞受体,因此从捐赠者可以储备和使用不匹配,使其“通用”。

2。删除一个叫CD7的“国旗”,将其标识为t细胞(CD7 t细胞标记)。没有这一步t细胞——旨在识别和攻击癌细胞,也可能相互残杀。

3所示。删除第二个叫做CD52“国旗”。这使得编辑细胞无形的强大的药物给病人在治疗过程中。

4所示。添加一个嵌合抗原受体(汽车)承认CD7 t细胞受体t细胞白血病。细胞成为武装反对CD7和识别和对抗t细胞白血病。

卡西姆教授说:“基本的编辑需要更改单字母的DNA代码来改变信号和停止基因表达,而无需削减染色体。它工作得很好工程的t细胞。”

的临床试验治疗仍然是开放的,旨在招募10 NHS患者t细胞白血病,已经用尽了所有传统的治疗方案,由NHS儿童白血病专家。对待病人的骨髓移植部门哪的亲切关怀下BMT /车/血液学团队。任何有资格获得治疗的患者在英国国民健康保险制度和感兴趣这个试验方法应他们的专业的医疗服务提供者。

如果证明是广泛成功,团队希望它可以提供更多的孩子和早治疗旅程时少生病。额外的资金,他们也希望使它可用于未来的成年人。

研究人员还认为,基础编辑技术可以用于多个其他条件,改变单个字母的DNA导致镰状细胞病等疾病。

卡西姆教授解释说:“这项技术本身也可以广泛应用修正某些遗传条件如镰状细胞病。随着技术的成熟和显示是安全的,它可以应用很广泛,虽然需要小心测试和长期的研究。”

参考:基R,皮质C,赛义德·F, et al . Base-Edited CAR7 T细胞对T细胞急性淋巴细胞白血病复发。N拉米夫地中海。2023:NEJMoa2300709。doi:10.1056 / NEJMoa2300709

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