工具学习和使用小分子rna:通路功能的治疗方法

在过去的十年中,出现了小分子rna基因表达和基因组功能的重要的调节,在生物学的几乎每一个方面的角色。许多小分子RNA通过RNA干扰(RNAi)有关的机制,涉及编程RNA-induced沉默复杂(RISC)识别和压制的目标。一个类的小RNA,小分子核糖核酸(microrna),自然调节基因表达的项目。改变microrna的函数会导致人类疾病,和操纵特定的microrna正在追求新颖的治疗方法。小分子rna也被用于作为工具基于重组RNAi机械压制特定的编码和非编码rna。这些工具已经在培养细胞用于研究基因功能和生活的动物。公司集合的沉默触发器允许phenotype-based生物体的遗传屏幕容易进行,他们以前困难或不可能的。这些策略被用于发现和验证新的治疗靶点,和小分子rna可能提供一个机制来抑制目前被视为无药可治”的目标。