第一个体内CRISPR治疗静脉注射给病人

Intellia疗法公司宣布,第一个病人已经接受ntla - 2001,该公司正在开发的课程,可能转体基因治疗治疗淀粉样变(ATTR)。Intellia全球第一阶段研究是评估ntla - 2001多神经病的世袭ATTR (hATTR-PN)。安全评估和剂量优化后,Intellia打算进一步评估ntla - 2001在更广泛的ATTR患者人群多神经病和心肌病病人。

”与今天的新闻,我们正在进入一个新时代的潜在基因组编辑治愈病人,“说Intellia的总裁兼首席执行官约翰·伦纳德,医学博士”一旦我们安全评估,建立了最佳剂量,我们打算迅速启动试验的临床表现ATTR。ntla - 2001可能阻止和逆转ATTR产生更深层次的发展,永久减少蛋白质竞技场队伍为所有的病人——无论疾病类型——比目前长期服用治疗。”

“只有短短几年前,没有治疗方法可用于这种毁灭性疾病,”卡洛斯Heras-Palou说,医学博士联合王国的创始人兼总裁ATTR淀粉样变患者协会(UKATPA),还有hATTR谁。“现在,治愈ATTR利用开创性CRISPR / Cas9基因编辑技术可能是触手可及。”

关于ntla - 2001临床项目

Intellia全球1期临床试验是一个开放的,多中心,两部分研究ntla - 2001的成年人与遗传转体基因淀粉样变多神经病(hATTR-PN)。试验的主要目标是评估安全,耐受性,ntla - 2001的药代学和药效学。病人接受单剂量ntla - 2001通过静脉注射管理。这项研究将招收多达38人(年龄18 - 80岁)和由single-ascending剂量阶段在第1部分中,确定一个最佳剂量后,第2部分的扩张队列。访问clinicaltrials.gov(NCT04601051)更多的细节。

招生正在进行临床试验地点在英国Intellia提交额外的监管应用在其他国家的持续,全球发展战略。公司计划迅速转移到关键研究招收多神经病和心肌病病人。

关于ntla - 2001

根据诺贝尔奖获得者CRISPR / Cas9技术,ntla - 2001可能是第一个治疗治疗ATTR。ntla - 2001是第一个实验CRISPR治疗管理系统,或通过静脉,编辑在人体基因。Intellia专有的病毒性平台利用脂质纳米粒子提供肝脏一个简单的设计,由两部分组成的基因组编辑系统:指导特定于致病基因的信使RNA, RNA编码Cas9蛋白质。我们强大的临床前数据显示深刻和长久的转体基因(竞技场队伍)目标基因的敲除后减少在活的有机体内支持ntla - 2001的潜力作为一个疗程。ntla - 2001是一个共同发展的一部分/ co-promotion Intellia之间的协议,主要开发和商业化,和Regeneron制药有限公司