杜氏肌营养不良症与基因治疗

最常见的肌肉萎缩症叫做杜氏肌萎缩症。这种疾病是由一种有缺陷的基因引起的，这种基因干扰了肌肉细胞产生一种叫做肌营养不良蛋白的蛋白质。它是一种重要的蛋白质复合体的一部分，可以加强和保护肌肉纤维。